[发明专利]用于B型肝炎病毒感染的RNAi剂有效
| 申请号： | 201780061911.7 | 申请日： | 2017-08-04 |
| 公开（公告）号： | CN109843902B | 公开（公告）日： | 2023-05-30 |
| 发明（设计）人： | 李珍;朱锐;C.I.伍德尔;B.D.吉文;裴涛;D.L.李维斯;L.J.阿尔梅达;D.B.罗泽马;D.H.瓦克菲尔德 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | C07H21/02 | 分类号： | C07H21/02;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;黄登高 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 肝炎 病毒感染 rnai | ||
1.一种组合物，其包含RNAi剂，其中所述RNAi剂包含有义链和与所述有义链至少部分互补的反义链，所述有义链包含选自SEQ ID NO:300、302、306、307、309、319和321的核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述反义链包含选自SEQ ID NO:160、168、170、171、174、175、180和181的核苷酸序列。
3.根据权利要求1或2所述的组合物，其中所述RNAi剂包含至少一个经修饰的核苷酸或者至少一个经修饰的核苷间键。
4.根据权利要求3所述的组合物，其中所述RNAi剂的基本上所有核苷酸均为经修饰的核苷酸。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的组合物，其中所述RNAi剂还包含缀合至所述RNAi剂的靶向配体。
6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述靶向配体包含N-乙酰基-半乳糖胺。
7.根据权利要求6所述的组合物，其中所述靶向配体包含N-乙酰基-半乳糖胺三聚体或N-乙酰基-半乳糖胺四聚体。
8.根据权利要求5至7中任一项所述的组合物，其中所述靶向配体选自(NAG13)、(NAG13)s、(NAG18)、(NAG18)s、(NAG24)、(NAG24)s、(NAG25)、(NAG25)s、(NAG26)、(NAG26)s、(NAG27)、(NAG27)s、(NAG28)、(NAG28)s、(NAG29)、(NAG29)s、(NAG30)、(NAG30)s、(NAG31)、(NAG31)s、(NAG32)、(NAG32)s、(NAG33)、(NAG33)s、(NAG34)、(NAG34)s、(NAG35)、(NAG35)s、(NAG36)、(NAG36)s、(NAG37)、(NAG37)s、(NAG38)、(NAG38)s、(NAG39)和(NAG39)s。
9.根据权利要求5至8中任一项所述的组合物，其中所述靶向配体缀合至所述RNAi剂的有义链。
10.根据权利要求5至8中任一项所述的组合物，其中所述靶向配体缀合至所述RNAi剂的反义链。
11.根据权利要求9所述的组合物，其中所述靶向配体缀合至所述RNAi剂的所述有义链的5’末端。
12.根据权利要求9所述的组合物，其中所述靶向配体缀合至所述RNAi剂的所述有义链的3’末端。
13.根据权利要求10所述的组合物，其中所述靶向配体缀合至所述RNAi剂的所述反义链的3’末端。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的组合物，其中所述有义链还包含一个或多个倒置的脱碱基核苷。
15.根据权利要求1至5中任一项所述的组合物，其中所述有义链包含选自SEQ ID NO:226、229、234、235、237、244、245、252、253、255和273的经修饰的核苷酸序列。
16.根据权利要求1至5中任一项所述的组合物，其中所述反义链包含选自SEQ ID NO:98、99、100、109-112、119、120、121、124、126、128和130的经修饰的核苷酸序列。
17.根据权利要求1所述的组合物，其中所述RNAi剂包含选自SEQ ID NO: 307和SEQ IDNO: 175；SEQ ID NO: 302和SEQ ID NO: 171；和SEQ ID NO: 319和SEQ ID NO: 180的有义链和反义链对。
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