[发明专利]普利多匹定用于治疗功能下降的用途

权利要求书

1.普利多匹定或其药学上可接受的盐在制备用于在人类患者中保持功能能力、改善功能能力或减缓功能能力的下降的口服药物组合物中的用途，所述人类患者罹患具有7-13的基线TFC评分的早期亨廷顿氏病。

2.如权利要求1所述的用途，其中功能能力的下降被减缓至少20％、至少30％、至少40％、至少50％或至少80％。

3.如权利要求1或权利要求2所述的用途，其中所述功能能力是总功能能力(TFC)，并且任选地，所述总功能能力通过UHDRS的总功能能力(TFC)量表来测量。

4.如权利要求1所述的用途，其中所述功能能力是通过UHDRS的总功能能力(TFC)量表测量的总功能能力(TFC)。

5.如权利要求1所述的用途，其中当所述口服药物组合物被使用时，在90-225mg之间的剂量的普利多匹定或其药学上可接受的盐每天被施用至所述人类患者。

6.如权利要求3所述的用途，其中所述总功能能力是

(a)保持职业，

(b)管理财务的能力，

(c)进行家务的能力，

(d)进行日常生活活动的能力，和/或

(e)需要所述人类患者的低水平的护理。

7.如权利要求6所述的用途，其中所述功能能力是按通过UHDRS-TFC的日常生活活动领域测量的被保持或改善的进行日常生活活动的能力，其中当所述口服药物组合物被使用时，在90-225mg之间的剂量的普利多匹定每天被施用至所述人类患者。

8.如权利要求1所述的用途，其中所述功能能力是通过UHDRS-TFC的管理财务领域测量的管理财务的能力，当所述口服药物组合物被使用时，所述管理财务的能力被改善或保持。

9.如权利要求1所述的用途，其中当所述口服药物组合物被使用时，90mg或180mg剂量的普利多匹定每天被施用至所述人类患者。

10.如权利要求6所述的用途，其中所述功能能力是按通过UHDRS-TFC的家务领域测量的进行家务的能力，所述进行家务的能力被保持、改善或所述进行家务的能力的下降被减缓，并且所述人类患者具有7-13的基线TFC评分。

11.如权利要求6所述的用途，其中所述功能能力是按通过UHDRS-TFC的护理水平测量的护理水平，所述护理水平被保持、改善或所述护理水平的下降被减缓。

12.如权利要求1所述的用途，其中所述普利多匹定或其药学上可接受的盐是普利多匹定的盐酸盐、氢溴酸盐、L-酒石酸盐、硝酸盐、高氯酸盐、磷酸盐、硫酸盐、甲酸盐、乙酸盐、阿康酸盐、抗坏血酸盐、苯磺酸盐、苯甲酸盐、肉桂酸盐、柠檬酸盐、双羟萘酸盐、庚酸盐、富马酸盐、谷氨酸盐、乙醇酸盐、乳酸盐、马来酸盐、丙二酸盐、扁桃酸盐、甲磺酸盐、萘-2-磺酸盐、邻苯二甲酸盐、水杨酸盐、山梨酸盐、硬脂酸盐、琥珀酸盐、酒石酸盐或对甲苯磺酸盐。

13.如权利要求1所述的用途，其中在施用开始时，不同于预期剂量的量的滴定剂量被施用一段时间。

14.如权利要求13所述的用途，其中所述滴定剂量是所述预期剂量的量的一半。

15.如权利要求13所述的用途，其中在施用所述预期剂量之前，所述滴定剂量被施用14天。

16.如权利要求1所述的用途，其中当所述口服药物组合物被使用时，与未用普利多匹定或其药学上可接受的盐治疗的人类患者相比亨廷顿氏病的另一症状不恶化。