[发明专利]共济蛋白表达构建体在审
| 申请号： | 201780076917.1 | 申请日： | 2017-11-08 |
| 公开（公告）号： | CN110139933A | 公开（公告）日： | 2019-08-16 |
| 发明（设计）人： | S·肖尔;D·托马斯;G·鲁滨逊;M·皮科特;R·索恩;K·格鲁伊斯 | 申请（专利权）人： | 英特瑞克斯顿股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K48/00;C07K14/47 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 杨昀;陶家蓉 |
| 地址： | 美国弗*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 弗里德赖希氏共济失调 蛋白表达 多核苷酸 构建体 蛋白 病毒 治疗 | ||
1.一种包含编码人共济蛋白多肽的核酸分子的多核苷酸，所述人共济蛋白多肽具有与5'UTR可操作地连接的SEQ ID NO:1至少80％相同的氨基酸序列，其中所述5'UTR是5U2、FTH1、GAPDH或RPL6-5’剪接。
2.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有与SEQ ID NO:1至少85％相同的氨基酸序列的蛋白质。
3.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有与SEQ ID NO:1至少90％相同的氨基酸序列的蛋白质。
4.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有与SEQ ID NO:1至少90％相同的氨基酸序列的蛋白质。
5.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有与SEQ ID NO:1至少95％相同的氨基酸序列的蛋白质。
6.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有与SEQ ID NO:1至少98％相同的氨基酸序列的蛋白质。
7.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的蛋白质。
8.根据权利要求1至7中任一项所述的多核苷酸，其中编码人共济蛋白多肽的所述核酸分子与至少一种控制元件可操作地连接，其中所述控制元件是启动子、3'调节元件或其组合。
9.根据权利要求8所述的多核苷酸，其中所述启动子是诱导型启动子。
10.根据权利要求9所述的多核苷酸，其还包含调节来自所述诱导型启动子的表达的基因开关。
11.根据权利要求10所述的多核苷酸，其中所述基因开关是基于蜕皮激素受体(EcR)的基因开关。
12.根据权利要求11所述的多核苷酸，其中所述基于蜕皮激素受体(EcR)的基因开关是RHEOSWITCH THERAPEUTIC基因开关。
13.根据权利要求8所述的多核苷酸，其中所述启动子是CMV启动子、UBC启动子、EF1α启动子、PGK1启动子或最小共济蛋白启动子。
14.根据权利要求8所述的多核苷酸，其中所述3'调节元件是SV40早期序列、SV40晚期序列、具有SEQ ID NO:7的核酸序列的合成3'调节元件、或人生长激素多腺苷酸化序列。
15.根据权利要求8所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的蛋白质，并且所述控制元件包含UBC启动子、5U2序列和人生长激素多腺苷酸化序列。
16.根据权利要求8所述的多核苷酸，其中所述核酸编码具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的蛋白质，并且所述控制元件包含UBC启动子、5U2序列和具有SEQ ID NO:7的核酸序列的合成3'调节元件。
17.一种病毒载体，其包含根据权利要求1至16中任一项所述的多核苷酸。
18.根据权利要求17所述的病毒载体，其中所述载体是腺相关病毒载体。
19.根据权利要求18所述的病毒载体，其中所述腺相关病毒载体是AAV5。
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