[发明专利]用于治疗中枢神经系统疾病和病症的组合物和方法

权利要求书

1.一种向受试者递送造血干细胞(HSC)的方法，该方法包括：通过脑室内注射(ICV)与消融处理联合给予HSC。

2.如权利要求1所述的方法，其中该造血干细胞(HSC)是CD34⁺,CD38^-中的一种或多种。

3.如权利要求1或2所述的方法，其中该造血干细胞(HSC)是鼠的kit⁺,Lin^-,Sca1⁺,CD150⁺,CD48^-,Fgd5⁺,CX3CR1^-,和CD11b^-中的一种或多种。

4.如权利要求2所述的方法，其中该人类造血干细胞(HSC)是Fgd5⁺。

5.如权利要求1至4中任一项所述的方法，其中该造血干细胞(HSC)在移植后在功能上等同于小胶质细胞祖细胞。

6.如权利要求1至5中任一项所述的方法，其中该受试者患有溶酶体贮积症或神经退化性疾病，或有发展溶酶体贮积症或神经退化性疾病的风险。

7.如权利要求6所述的方法，其中该溶酶体贮积症选自：肾上腺脑白质营养不良、激活蛋白缺乏/GM2神经节苷脂贮积症、α-甘露糖苷贮积症、天冬氨酰葡萄糖胺尿症、胆固醇酯贮积症、慢性已糖胺酶A缺乏症、胱氨酸贮积症、Danon氏症、法布瑞氏症、Farber氏症、岩藻糖苷贮积症、半乳糖唾液酸贮积症、戈谢病、脑白质球状细胞营养障碍、GM1神经节苷脂贮积症、I型细胞病/粘脂贮积症Ⅱ型、婴儿型游离唾液酸贮积症/ISSD、少年型已糖胺酶A缺乏症、婴儿型神经元蜡样脂褐质贮积症、克拉伯病、溶酶体酸性脂肪酶缺乏症、异染性脑白质营养不良症、粘多糖贮积症、多发性硫酸酯酶缺乏症、尼曼-匹克病、神经元蜡样脂褐质贮积症、庞贝氏症/糖原贮积症Ⅱ型、致密性成骨不全症、Sandhoff氏症、Schindler氏症、Salla氏症/唾液酸贮积症、Tay-Sachs氏症/GM2神经节苷脂贮积症以及Wolman氏症。

8.如权利要求6所述的方法，其中该神经退化性疾病选自：肌萎缩侧索硬化症(ALS)、阿尔茨海默症和帕金森症。

9.如权利要求1至8中任一项所述的方法，其中该消融处理的执行先于给予HSC。

10.如权利要求1至9中任一项所述的方法，其中该消融处理包括给予该受试者细胞毒性剂。

11.如权利要求1至10中任一项所述的方法，其中该烷化剂是白消安。

12.一种用表达治疗性多肽或多核苷酸的载体转化的分离的造血干细胞(HSC)，其中该HSC是CD34⁺,CD38^-,和Fgd5⁺中的一种或多种。

13.一种用表达治疗性多肽或多核苷酸的载体转化的分离的造血干细胞(HSC)，其中该HSC选自CD34⁺,CD38^-,和Fgd5⁺中的一种或多种。

14.一种用表达治疗性多肽或多核苷酸的载体转化的分离的造血干细胞(HSC)，其中该HSC是kit⁺,Lin^-,Sca1⁺,CD150⁺,CD48^-,Fdg5⁺,CX3CR1^-,和CD11b^-中的一种或多种。