[发明专利]阿尔波特氏综合症治疗药在审
| 申请号： | 201780081708.6 | 申请日： | 2017-12-25 |
| 公开（公告）号： | CN110199023A | 公开（公告）日： | 2019-09-03 |
| 发明（设计）人： | 饭岛一诚;野津宽大;庄野朱美;小泉誠;大西朗之;高石巨澄;足立朝美 | 申请（专利权）人： | 第一三共株式会社;国立大学法人神戸大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61K48/00;A61P13/12 |
| 代理公司： | 北京律盟知识产权代理有限责任公司 11287 | 代理人： | 陈甜甜 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 溶剂合物 碱基数 治疗药 核苷酸序列 分子治疗 基因 外显子 截断 突变 诱导 跳跃 | ||
1.一种寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸的碱基数为15～30且包含与COL4A5基因的cDNA互补的核苷酸序列，并且可诱导阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的跳跃。
2.根据权利要求1所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中所述寡核苷酸包含与阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的核苷酸序列的一部分互补的核苷酸序列。
3.根据权利要求1或2所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子为COL4A5基因的外显子24、20或21。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中所述寡核苷酸包含序列编号1～28、37～41、51或52中的任一序列(其中，序列中的t可为u，u也可为t)的全部或一部分。
5.据权利要求1至4中任一项所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中构成寡核苷酸的糖及/或磷酸二酯键的至少1个经修饰。
6.根据权利要求5所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中构成寡核苷酸的糖为D-呋喃核糖，且糖的修饰为D-呋喃核糖的2'位的羟基修饰。
7.根据权利要求6所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中糖的修饰为D-呋喃核糖的2'-O-烷基化及/或2'-O,4'-C-烷撑化。
8.根据权利要求5至7中任一项所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其中磷酸二酯键的修饰为硫代磷酸酯。
9.一种医药，其包含根据权利要求1至8中任一项所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物。
10.一种阿尔波特氏综合症治疗药，其包含根据权利要求1至8中任一项所述的寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物。
11.一种阿尔波特氏综合症的治疗方法，其包括以医药上有效的量向被试验者给药寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸的碱基数为15～30且包含与COL4A5基因的cDNA互补的核苷酸序列，并且可诱导阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的跳跃。
12.一种寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物的用途，其用于阿尔波特氏综合症的治疗，所述寡核苷酸的碱基数为15～30且包含与COL4A5基因的cDNA互补的核苷酸序列，并且可诱导阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的跳跃。
13.一种寡核苷酸、其医药上可允许的盐或溶剂合物，其是用于治疗阿尔波特氏综合症的方法，所述寡核苷酸的碱基数为15～30且包含与COL4A5基因的cDNA互补的核苷酸序列，并且可诱导阿尔波特氏综合症患者的COL4A5基因中的具有截断突变且碱基数为3的倍数的外显子的跳跃。
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