[发明专利]用于核酸递送的阳离子脂质及其制备

权利要求书

1.一种阳离子脂质或其盐，所述阳离子脂质由式(I)、式(II)或式(IIIA)的结构表示，其中式(I)、式(II)和式(IIIA)的结构表示如下：

式(I)：

其中

Y是O或NH；

T是C或S；

W是键或NH；

R¹选自由以下组成的组：

(a)NR⁴R⁵，其中R⁴和R⁵各自独立地是C₁-C₄烷基；或R⁴和R⁵与它们被附接到的氮一起形成5元或6元的杂环或杂芳香族环，所述杂环或杂芳香族环任选地含有一个或更多个选自由O、N和S组成的组的另外的杂原子；或NR⁴R⁵表示胍基团(-NHC(＝NH)NH₂)；

(b)天然或非天然的氨基酸的侧链；以及

(c)含有一个或更多个选自由O、N和S组成的组的杂原子的5元或6元的杂环或杂芳香族环；

R²和R³选自由以下组成的组：

(a)C₁₀-C₂₂烷基；

(b)C₁₀-C₂₂烯基；

(c)C₁₀-C₂₂炔基；

(d)C₄-C₁₀亚烷基-Z-C₄-C₂₂烷基；以及

(e)C₄-C₁₀亚烷基-Z-C₄-C₂₂烯基；

Z是-O-C(＝O)-、-C(＝O)-O-或–O-；

n是0、1、2、3、4、5或6；

m是0或1；

p是0或1；并且

z是0或2；

式(II)：

其中

A是

X’是O或NH；

Y’是O或NH；

条件是当A是时，X’和Y’两者不能均是O；T是C或S；

W是键、O、NH或S；

R¹选自由以下组成的组：

(a)NR⁴R⁵，其中R⁴和R⁵各自独立地是C₁-C₄烷基；或R⁴和R⁵与它们被附接到的氮一起形成5元或6元的杂环或杂芳香族环，所述杂环或杂芳香族环任选地含有一个或更多个选自由O、N和S组成的组的另外的杂原子；或NR⁴R⁵表示胍基团(-NHC(＝NH)NH₂)；

(b)天然或非天然的氨基酸的侧链；以及

(c)含有一个或更多个选自由O、N和S组成的组的杂原子的5元或6元的杂环或杂芳香族环；

R²和R³选自由以下组成的组：

(a)C₁₀-C₂₂烷基；

(b)C₁₀-C₂₂烯基；

(c)C₁₀-C₂₂炔基；

(d)C₄-C₁₀亚烷基-Z-C₄-C₂₂烷基；以及

(e)C₄-C₁₀亚烷基-Z-C₄-C₂₂烯基；

Z是-O-C(＝O)-、-C(＝O)-O-或–O-；

n是0、1、2、3、4、5或6；

m是0或1；

p是0或1；并且

z是0或2；

式(IIIA)：

其中

X和Y各自独立地是O、N或NH，其中X和Y两者不能均是O；

R¹、R²和R³中的每个独立地不存在或是C₁₀-C₂₂烷基、C₁₀-C₂₂烯基或C₁₀-C₂₂炔基；

n是在1和30之间的整数；并且

x是0或2。