[发明专利]τ蛋白调节剂以及用于其递送的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780084345.1 | 申请日： | 2017-12-01 |
| 公开（公告）号： | CN110214184A | 公开（公告）日： | 2019-09-06 |
| 发明（设计）人： | A·莱德布尔;B·泽特勒;H·S·张;S·德沃斯;B·T·海曼;S·魏格曼 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司;综合医院公司 |
| 主分类号： | C12N15/00 | 分类号： | C12N15/00;C12N15/11;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 阿尔茨海默病 蛋白调节剂 疾病基因 遗传调节 递送 文本 体内 诊断 | ||
1.一种微管相关蛋白τ蛋白(MAPT)基因的遗传调节剂，所述调节剂包含
DNA结合结构域，其结合至所述MAPT基因中至少12个核苷酸的靶位点；和
转录调节结构域或核酸酶结构域。
2.权利要求1的遗传调节剂，其中所述DNA结合结构域包括锌指蛋白(ZFP)、TAL效应子结构域蛋白(TALE)或单一指导RNA。
3.权利要求1或权利要求2的遗传调节剂，其中所述转录调节结构域包含阻遏结构域或激活结构域。
4.一种多核苷酸，其编码权利要求1至3中任一项的遗传调节剂。
5.一种基因递送运载体，其包含权利要求4的多核苷酸。
6.权利要求5的基因递送运载体，其中所述基因递送运载体包含AAV载体。
7.一种药物组合物，其包含一种或多种权利要求1至3的遗传调节剂、一种或多种权利要求4的多核苷酸和/或一种或多种权利要求5或6的基因递送运载体。
8.权利要求7的药物组合物，其中所述遗传调节剂包含核酸酶结构域，并且所述遗传调节剂裂解所述MAPT基因。
9.权利要求8的药物组合物，其进一步包含供体分子，其整合至所裂解的MAPT基因中。
10.一种分离的细胞，其包含一种或多种权利要求1至3的遗传调节剂、一种或多种权利要求4的多核苷酸、一种或多种权利要求5或6的基因递送运载体和/或权利要求7至9中任一项的药物组合物。
11.一种或多种权利要求1至3的遗传调节剂、一种或多种权利要求4的多核苷酸、一种或多种权利要求5或6的基因递送运载体和/或权利要求7至9中任一项的药物组合物用于调节受试者中的MAPT表达的用途。
12.权利要求11的用途，其中MAPT表达被阻遏。
13.权利要求11或权利要求12的用途，其中对所述受试者的给予是脑室内、鞘内、颅内、静脉内、眶后或脑池内给予。
14.权利要求11至13中任一项的用途，其中对所述受试者中的MAPT表达的阻遏治疗和/或预防τ蛋白病变。
15.权利要求11至14中任一项的用途，其中所述受试者中τ蛋白的量减少。
16.一种试剂盒，其包含一种或多种权利要求1至3的遗传调节剂、一种或多种权利要求4的多核苷酸、一种或多种权利要求5或6的基因递送运载体、权利要求7至9中任一项的药物组合物和/或使用说明。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于桑格摩生物治疗股份有限公司;综合医院公司，未经桑格摩生物治疗股份有限公司;综合医院公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201780084345.1/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：腺苷核碱基编辑器及其用途
- 下一篇：基因组编辑方法
