[发明专利]治疗局灶性节段性肾小球硬化的方法

权利要求书

1.一种治疗需要其的患者中的局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)的方法，其包括向所述患者施用有效量的式I的化合物：

式I

或其药学上可接受的盐，

其中

R¹是卤素或C_1-6烷基；

R²是氢、卤素、C_1-6烷基、C_1-6烷氧基、C_1-6卤代烷基、C_1-6卤代烷氧基或-CN；

R³是氢、卤素或C_1-6烷基；

R⁴是氢、卤素或C_1-6烷基；

各R⁵独立地为C_1-6烷基、-OH或-NH₂；

n为0、1、2或3；且

A¹、A²和A³各自为-CH-或-N-，其中A¹、A²或A³中的至少一个是-N-。

2.权利要求1所述的方法，其中

R¹是卤素或甲基；

R²是卤素或C_1-3卤代烷基；

R³是卤素或C_1-3烷基；

R⁴是氢；

n是0；

A²是-CH-；且

A³是-N-。

3.权利要求1和2中任一项所述的方法，其中所述化合物是：

或其药学上可接受的盐。

4.权利要求1和2中任一项所述的方法，其中所述化合物是

或其药学上可接受的盐。

5.权利要求1和2中任一项所述的方法，其中所述化合物是

或其药学上可接受的盐。

6.权利要求1至5中任一项所述的方法，其中治疗FSGS的方法包括预防、减少或消除FSGS的症状或并发症。

7.权利要求1至6中任一项所述的方法，其中治疗FSGS的方法包括预防、消除或延迟所述患者的终末期肾病的发作。

8.权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述FSGS是原发性FSGS。

9.权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述FSGS是继发性FSGS。

10.权利要求9所述的方法，其中所述继发性FSGS与感染或病毒、疾病、暴露于毒素或药物、或肾单位损失和超过滤相关。

11.权利要求10所述的方法，其中FSGS与HIV、镰状细胞疾病、狼疮、暴露于促蛋白合成类固醇、海洛因或帕米膦酸盐、慢性肾盂肾炎和反流、病态肥胖或糖尿病相关。

12.权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述方法包括以下的一种或更多种：减少蛋白尿、减缓蛋白尿的增加、降低UACR、减缓尿白蛋白肌酐比率(UACR)的提高、降低UAER、减缓UAER的提高、减少白蛋白尿、减缓白蛋白尿的增加、提高肾小球足细胞密度、防止或减缓肾小球基底膜(GBM)增厚、降低肾小球面积、减少肾间质巨噬细胞数量、降低或减缓肾组织纤维化、停止或减少肾脏炎症、停止或减少巨噬细胞对肾脏引起的损害、增加或正常化估算的肾小球滤过率(eGFR)、减弱eGFR的下降、减少肾小球硬化症、停止或减少肾小球细胞外基质的扩张、停止或减少透明团块的沉积、停止或减少肾小球上皮增生病变(EPHL)和停止或减少淋巴细胞浸润。