[发明专利]经修饰的指导RNA在审

专利信息
申请号: 201780085888.5 申请日: 2017-12-08
公开(公告)号: CN110291198A 公开(公告)日: 2019-09-27
发明(设计)人: A·M·R·史密斯;D·V·莫里西;W·斯特雷普斯 申请(专利权)人: 因特利亚治疗公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113
代理公司: 北京市中咨律师事务所 11247 代理人: 凌立;黄革生
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要:
搜索关键词: 修饰 体内活性 体外 基因
【权利要求书】:

1.单指导RNA,其包含5’端修饰及以下一个或多个中的一个或多个修饰:

a.上部茎区;

b.发夹1区;及

c.发夹2区,

其中5’端修饰在5’末端的5’端处的前七个核苷酸内包含至少两个硫代磷酸酯(PS)键。

2.如权利要求1的sgRNA,其中至少一个修饰包含2’-O-甲基(2’-O-Me)修饰的核苷酸。

3.如权利要求1或权利要求2的sgRNA,其中至少一个修饰包含2’-氟(2’-F)修饰的核苷酸。

4.如权利要求1至3中任一项的sgRNA,其中至少一个修饰包含核苷酸之间的硫代磷酸酯(PS)键。

5.如权利要求1至4中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含上部茎区中的一个或多个修饰。

6.如权利要求5的sgRNA,其包含US1至US12处的修饰。

7.如权利要求1至6中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含发夹1区中的一个或多个修饰。

8.如权利要求7的sgRNA,其中sgRNA包含H1-1处的修饰。

9.如权利要求1至8中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含发夹2区中的一个或多个修饰。

10.如权利要求9的sgRNA,其中sgRNA包含H2-1处的修饰。

11.如权利要求1至10中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含H1-1至H1-12处的修饰。

12.如权利要求1至11中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含H2-1至H2-15处的修饰。

13.如权利要求1至12中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含上部茎区、发夹1区及发夹2区中的每一个中的一个或多个修饰。

14.如权利要求1至13中任一项的sgRNA,其中sgRNA包含发夹1区与发夹2区之间的经修饰的核苷酸。

15.如权利要求1至14中任一项的sgRNA,其进一步包含含有修饰的下部茎区。

16.如权利要求1至15中任一项的sgRNA,其进一步包含含有修饰的3’末端区。

17.如权利要求16的sgRNA,其进一步包含3’末端中的3’端修饰。

18.如权利要求17的sgRNA,其中3’末端的3’端处的最后四个核苷酸中的至少两者经修饰。

19.如权利要求17的sgRNA,其中3’末端的3’端处的最后四个核苷酸中的至少两者经2’-O-Me、2’-F或2’-O-moe修饰。

20.如权利要求17至19中任一项的sgRNA,其进一步包含3’末端的3’端处的最后四个核苷酸中的一个或多个之间的硫代磷酸酯(PS)键。

21.如权利要求1至20中任一项的sgRNA,其进一步包含含有修饰的突起区。

22.如权利要求1至21中任一项的sgRNA,其进一步包含含有修饰的连接区。

23.如权利要求1至22中任一项的sgRNA,其中5’末端的5’端处的至少前三个核苷酸及3’末端的3’端处的最后三个核苷酸经修饰。

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