[发明专利]病毒AAV/IGF2、基因治疗方法及其在亨廷顿氏病等蛋白质折叠错误相关疾病中的应用在审
| 申请号： | 201780087076.4 | 申请日： | 2017-12-21 |
| 公开（公告）号： | CN110741079A | 公开（公告）日： | 2020-01-31 |
| 发明（设计）人： | 克劳迪奥·安德烈斯·黑茨·弗洛里斯;保拉·韦尔塔·格雷西亚 | 申请（专利权）人： | 智利大学 |
| 主分类号： | C12N7/01 | 分类号： | C12N7/01;C12N15/864;A61K48/00;A61K35/761;A61P25/28;A61P25/14 |
| 代理公司： | 44245 广州市华学知识产权代理有限公司 | 代理人： | 陈燕娴 |
| 地址： | 智利圣*** | 国省代码： | 智利;CL |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 蛋白质错误折叠 亨廷顿氏病 病毒载体 活体模型 疾病 应用 | ||
1.一种腺相关病毒(AAV)，其特征在于，包含重组病毒基因组，其中所述基因组包含一个表达盒，所述表达盒包含一个神经组织的特异转录的调控区，所述神经组织可操作地连接到一个感兴趣的多核苷酸，Igf2或Igf2-HA。
2.根据权利要求1所述的腺相关病毒，其特征在于，所述AAV血清型是从包括AAV1、AAV2、AAV3、AAV4及伪型AAVs的组中选出的。
3.根据权利要求1及2所述的腺相关病毒，其特征在于，所述调控区包括一个从包含CAG、CMV、b-珠蛋白、CBA、eIFalpha、PGK等的组中选择的启动子区域。
4.根据权利要求3所述的腺相关病毒，其特征在于，选自所述组的启动子区域为CAG。
5.根据权利要求1和2所述的腺相关病毒，其特征在于，其包括选自HA、FLAG、GFP、His和Myc等免疫应答位点的编码区。
6.根据权利要求5所述的腺相关病毒，其特征在于，所述免疫应答位点的编码区是HA。
7.根据权利要求2所述的腺相关病毒，其特征在于，所述腺相关病毒的血清型提供了在给定每种血清型的趋向性的情况下表达转基因的细胞类型的特异性。
8.根据权利要求8所述的腺相关病毒，其特征在于，所述腺相关病毒的血清型类型对神经系统细胞具有更高的亲和力。
9.根据权利要求2所述的腺相关病毒，其特征在于，所述腺相关病毒的血清型类型为2号和/或伪型病毒2/2。
10.根据前述权利要求所述的腺相关病毒，其特征在于，所述表达盒包含一个转录后调控区。
11.根据权利要求10所述的腺相关病毒，其特征在于，所述转录后调节区是土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件(WPRE)。
12.根据权利要求1至11所述的腺相关病毒，其中腺相关病毒的ITR是衍生自AAV1、AAV2、AAV3和AAV4的ITR，优选衍生自AAV2的ITR。
13.根据权利要求1至12所述的腺相关病毒，其特征在于，待转录的靶序列包含Igf2或Igf2-HA。
14.根据权利要求13所述的腺相关病毒，其特征在于，待转录的靶序列是Igf2。
15.根据权利要求13所述的腺相关病毒，其特征在于，待转录的靶序列是Igf2-HA。
16.根据权利要求1至15所述的腺相关病毒，其特征在于，所述感兴趣的多核苷酸编码包含IGF2或IGF2-HA的组内的蛋白质，其系统地作用，接近或与神经元神经细胞或与非神经元神经细胞以及细胞内或细胞外一起作用。
17.根据权利要求16所述的腺相关病毒，其特征在于，所述感兴趣的多核苷酸编码IGF2蛋白。
18.根据权利要求16所述的腺相关病毒，其特征在于，所述感兴趣的多核苷酸编码IGF2-HA蛋白。
19.根据权利要求16所述的腺相关病毒，其特征在于，所述感兴趣的多核苷酸作用于神经元细胞。
20.一种药物组合物，其特征在于，其包含如前述权利要求所述的腺相关病毒和药物上可接受的赋形剂。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于智利大学，未经智利大学许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201780087076.4/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
