[发明专利]促进基因编辑的小分子化合物及其应用

权利要求书

1.一种化合物、或其药学上可接受的盐、或其光学异构体或其外消旋体、或其溶剂化物的用途，其特征在于，用于制备促进基于CRISPR的基因编辑的促进剂或制剂；所述的化合物为

2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的基因编辑包括基于CRISPR-Cpf1的基因编辑、基于CRISPR-Cas9的基因编辑。

3.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的基因编辑针对的样品选自下组：细胞、组织、器官、或其组合。

4.如权利要求3所述的用途，其特征在于，所述的细胞包括：胚胎干细胞、脂肪干细胞、造血干细胞、免疫细胞。

5.一种体外非诊断性和非治疗性的促进基于CRISPR的细胞内基因编辑的方法，其特征在于，所述方法包括：

(a)在基因编辑促进剂存在下，对细胞进行基因编辑，从而促进所述细胞内的基因编辑，

其中，所述的基因编辑促进剂是化合物AZD-7762、或其药学上可接受的盐、或其光学异构体或其外消旋体、或其溶剂化物。

6.如权利要求5所述的方法，其特征在于，所述的体外的基因编辑在一体外反应体系中进行。

7.如权利要求6所述的方法，其特征在于，所述的体外反应体系中，所述基因编辑促进剂的浓度为0-2μM。

8.如权利要求5所述的方法，其特征在于，在步骤(a)中，包括：

(a1)向所述细胞中导入编码Cpf1核酸酶的核苷酸序列，其中，所述Cpf1核酸酶能够在靶DNA中产生双链断裂，从而诱导靶DNA的基因编辑；和

(a2)在所述基因编辑促进剂存在下，培养所述细胞。

9.一种试剂产品或试剂组合，其特征在于，包括：

(i)第一试剂，所述的第一试剂为基因编辑促进剂，所述的基因编辑促进剂是化合物AZD-7762、或其药学上可接受的盐、或其光学异构体或其外消旋体、或其溶剂化物；和

(ii)第二试剂，所述的第二试剂是进行CRISPR基因编辑的试剂。

10.如权利要求9所述的试剂产品的用途，其特征在于，用于制备进行CRISPR基因编辑的试剂盒。

11.如权利要求10所述的用途，其特征在于，所述基因选自下组：OCT4、ALBUMIN、ALKBH1或其组合物。

12.一种试剂盒，其特征在于，包括：

(i)第一容器，以及位于所述第一容器内的第一试剂，所述的第一试剂为基因编辑促进剂，所述的基因编辑促进剂是化合物AZD-7762、或其药学上可接受的盐、或其光学异构体或其外消旋体、或其溶剂化物；和

(ii)第二容器，以及位于所述第二容器内的第二试剂，所述的第二试剂是进行CRISPR基因编辑的试剂。