[发明专利]X染色体连锁肌小管肌病的基因药物有效
| 申请号： | 201810417620.3 | 申请日： | 2018-05-04 |
| 公开（公告）号： | CN108611355B | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;马思思;董小岩;吴小兵 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/55 | 分类号： | C12N15/55;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 染色体 连锁 肌小管肌病 基因 药物 | ||
1.一种人肌微管素基因表达框，其特征在于，
(Ⅰ)包含肌肉特异性启动子序列，所述肌肉特异性启动子是肌酸激酶(MCK)启动子；
(Ⅱ)含有优化的人肌微管素编码序列，序列信息见SEQ ID NO.3；
(Ⅲ)携带人miRNA靶序列，为人miR-122、miR-142-3p的完全互补的靶序列，每种miRNA靶序列的个数不少于2个，靶序列通过间隔序列串联连接。
2.如权利要求1所述的人肌微管素基因表达框，其中所述肌肉特异性启动子为小鼠肌酸激酶(MCK)启动子，序列信息见SEQ ID NO.1。
3.如权利要求1所述的人肌微管素基因表达框，其中所述(Ⅱ)和(Ⅲ)的序列为SEQ IDNO.4。
4.一种重组腺相关病毒载体，其特征在于包含如权利要求1至3中任一项所述的人肌微管素基因表达框。
5.如权利要求4所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，重组腺相关病毒载体血清型包括AAV1、AAV2、AAV3B、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh.10。
6.如权利要求5所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，其中所述重组腺相关病毒载体血清型为AAV8或AAV9。
7.一种基因药物，其特征在于，包含权利要求1至3中任一项所述的人肌微管素基因表达框或权利要求4至6中任一项所述的重组腺相关病毒载体。
8.权利要求7所述的基因药物，其特征在于，给药方式为系统给药。
9.权利要求8所述的基因药物，其特征在于，给药方式为静脉注射给药。
10.权利要求7所述的基因药物，其特征在于，一次给药可持续表达产生人肌微管素，有效缓解或治愈因肌微管素基因突变带来的不良症状。
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