[发明专利]用于核苷酸序列修饰的组合物、方法与应用有效
| 申请号： | 201810535575.1 | 申请日： | 2018-05-29 |
| 公开（公告）号： | CN108707635B | 公开（公告）日： | 2022-02-15 |
| 发明（设计）人： | 李大力;张晓辉;朱碧云;刘明耀;席在喜 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12P19/34 | 分类号： | C12P19/34;C12N15/63;C12Q1/6806 |
| 代理公司： | 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙) 11371 | 代理人： | 李青 |
| 地址： | 200333 上海市普*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 核苷酸 序列 修饰 组合 方法 应用 | ||
1.一种用于核苷酸序列修饰的组合物，其特征在于，
其包括：第一载体和第二载体；
其中，所述第一载体包括5’-3’的式（I）结构：
PII-X1-L1-X2-PolyA 式（I）；
式（I）中，PII为II型启动子；X1为突变型Cas9（D10A）核酸酶的编码序列；X2为多肽表位的编码序列，L1为无或连接序列；各“-”独立地为键或核苷酸连接序列；
其中，所述第二载体包括5’-3’的式（II）结构：
PIII-Y1-PII-Y2-L2-Y3 式（II）；
式（II）中，PIII为III型启动子；Y1为sgRNA的骨架序列；PII为II型启动子；Y2为多肽表位的单链抗体结合域的编码序列；L2为无或连接序列；Y3为胞嘧啶脱氨酶与尿嘧啶糖苷酶抑制剂融合编码序列；各“-”独立地为键或核苷酸连接序列；
Y3的连接顺序如下：胞嘧啶脱氨酶-尿嘧啶糖苷酶抑制剂-野生型腺苷脱氨酶-突变型腺苷脱氨酶；
所述多肽表位为GCN4，所述单链抗体结合域为GCN4单链抗体结合域；
所述多肽表位的数量为5-10个；
X2的序列如SEQ ID NO.1所示，Y2的序列如SEQ ID NO.2所示， Y3中胞嘧啶脱氨酶的核酸编码序列如SEQ ID NO.3所示，Y3中尿嘧啶糖苷酶抑制剂的编码序列如SEQ ID NO.4所示，Y3中腺苷脱氨酶的核酸编码序列如SEQ ID NO.5所示，Y3中突变型腺苷脱氨酶的核酸编码序列如SEQ ID NO.6所示。
2.一种修饰核苷酸序列的方法，其特征在于，其包括：
给予对象施加权利要求1所述的组合物，所述方法以非疾病的治疗为目的。
3.权利要求1所述的用于核苷酸序列修饰的组合物在构建有基因突变导致的疾病动物模型、基因功能筛选或药物筛选中应用。
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