[发明专利]使用短干扰核酸(siNA)的乙型肝炎病毒(HBV)基因表达的RNA干扰介导的抑制有效

专利信息
申请号: 201810593037.8 申请日: 2011-08-12
公开(公告)号: CN108676800B 公开(公告)日: 2022-11-11
发明(设计)人: S.巴茨;D.布朗;M.罗宾逊 申请(专利权)人: 瑟纳治疗公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/713;A61K9/51;A61P31/20;A61P35/00
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 李波;万雪松
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 使用 干扰 核酸 sina 乙型肝炎 病毒 hbv 基因 表达 rna 抑制
【权利要求书】:

1.双链短干扰核酸(siNA)分子,其包含下列任一种:

(a) R-008380689-000H,其包含有义链和反义链,所述有义链如 SEQ ID NO: 376所示,其序列为uuCCgcagUauGGaUCGGCUsU,并且所述反义链如SEQ ID NO: 224所示,其序列为B GccGAuccAuAcuGcGGAAUsU B;

(b) R-008380756-000P,其包含有义链和反义链,所述有义链如SEQ ID NO: 279所示,其序列为B GCCgaUCCaUACUGCgGaAUsU B,并且所述反义链如SEQ ID NO: 225所示,其序列为UUCCgCagUaUggaUCggCUsU;

(c) R-008380736-000E,其包含有义链和反义链,所述有义链如SEQ ID NO: 326所示,其序列为B gCCgaUCCaUaCUgCggaaUsU B,并且所述反义链如SEQ ID NO: 225所示,其序列为UUCCgCagUaUggaUCggCUsU;

(d) R-008380757-000Y,其包含有义链和反义链,所述有义链如SEQ ID NO: 398所示,其序列为B GCCgAUCCAUACUGCGGAAUsU B,并且所述反义链如SEQ ID NO: 248所示,其序列为UUCCGCAGUAUGGAUCGGCUsU;

(e) R-008380753-000N,其包含有义链和反义链,所述有义链如SEQ ID NO: 312所示,其序列为B CCGAUCCAUACUGCGGAaCUsU B,并且所述反义链如SEQ ID NO: 246所示,其序列为GUUccGcAGuAuGGAucGGUsU ;

(f) R-008380737-000N,其包含有义链和反义链,所述有义链如SEQ ID NO: 394所示,其序列为B gCCGaUCCaUaCUgCGgAAUsU B,并且所述反义链如SEQ ID NO: 267所示,其序列为UUCCGCAGUAUGGAUCGGCUsU; 或

(g) R-008380791-000R,其包含有义链和反义链,所述有义链如SEQ ID NO: 397所示,其序列为B GCCGAUCCAUACUGCgGAAUsU B,并且所述反义链如SEQ ID NO: 267所示,其序列为UUCCGCAGUAUGGAUCGGCUsU;

其中A、C、G和U分别是核糖A、C、G和U; a、g、c和u 分别是2'-脱氧-2'-氟A、G、C和U; A、U、C和G分别是2'-O-甲基(2'-OMe)A、U、C或G; A、U、CG分别是脱氧A、U、C和G; B是反向脱甲基帽; 并且s是硫代磷酸酯键。

2.组合物,其包含权利要求1的双链短干扰核酸(siNA),以及药学上可接受的载体或稀释剂。

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