[发明专利]用于治疗视网膜营养不良的病毒载体

权利要求书

1.一种病毒载体，其以5’至3’方向包含：

(i)5’ITR；

(ii)第一重组核苷酸序列；

(iii)不可解析ITR；

(iv)第二重组核苷酸序列；和

(v)3’ITR，

其中第一重组核苷酸序列和第二重组核苷酸序列为自身互补的；

其中在第二重组核苷酸序列中以5’至3’方向包含：(i)SEQ ID NO:3的启动子；(ii)包含SEQ ID NO:6的RLBP1编码序列；和(iii)SV40polyA序列。

2.权利要求1的病毒载体，其中所述载体还包含腺相关病毒(AAV)血清型2或8衣壳。

3.组合物，其包含权利要求1或2所述的病毒载体。

4.权利要求3的组合物，其还包含可药用的赋形剂。

5.在视网膜细胞中表达异源基因的方法，所述方法包括使所述视网膜细胞与权利要求1或2所述的病毒载体接触。

6.权利要求5的方法，其中视网膜细胞为RPE细胞和米勒细胞。

7.包含基因盒的核酸，所述基因盒以5’至3’方向包含：

(i)5’不可解析ITR；

(ii)SEQ ID NO:3的启动子；

(iii)包含RLBP1编码序列和SV40 polyA序列的重组核苷酸序列；和

(iv)3’ITR。

8.权利要求7的核酸，其是质粒。

9.权利要求7的核酸，其中：

(i)所述5’不可解析ITR具有SEQ ID NO:1的核酸序列；或

(ii)所述3’ITR具有SEQ ID NO:9的核酸序列。

10.根据权利要求1或2所述的病毒载体、权利要求3或4所述的组合物或权利要求7-9中任一项所述的核酸的用途，用于制备治疗RLBP1相关视网膜营养不良或提高对象中的暗适应速率的药物，其中将所述病毒载体、组合物或者核酸与所述对象的视网膜接触。