[发明专利]用于调控基因编辑效率的化合物及其应用有效
| 申请号： | 201810609677.3 | 申请日： | 2018-06-13 |
| 公开（公告）号： | CN110592141B | 公开（公告）日： | 2023-07-07 |
| 发明（设计）人： | 刘佳;董佳家 | 申请（专利权）人： | 中国科学院上海有机化学研究所;上海科技大学 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C07D401/12;C07D403/12;C07D403/06;C07D211/86;C07D249/08 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 徐迅;陆凤 |
| 地址： | 200032 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 调控 基因 编辑 效率 化合物 及其 应用 | ||
1.一种式A所示的化合物、或其药学上可接受的盐的用途，其特征在于，用于制备抑制基因编辑和/或提高基因编辑特异性的抑制剂、组合物或制剂；
式中，
X为
R1和R2各自独立地选自下组：卤代的C1-C6烷基、C1-C6烷氧基、卤代的C1-C6烷氧基；
R3为H；
R4选自下组：H、6元含有1-2个氮原子的芳香杂环；
R5选自下组：氨基、取代或未取代的C1-C6烷氧基、取代或未取代的6元含有1-2个氮原子的芳香杂环-NH-NH-、取代或未取代的4-6元含有1-2个氮原子的不饱和杂环；所述取代是指被选自下组的基团所取代：卤素、氧代；
其中，所述的基因编辑为基于CRISPR-Cas9的基因编辑。
2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的“提高基因编辑特异性”包括降低基因编辑的脱靶率、提升靶向/脱靶基因编辑的比例。
3.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的“提高基因编辑特异性”指A2/A1≥1.5，式中，A1为不加化合物时在特异性位点发生预定基因编辑的数量与在非特异性位点发生预定基因编辑的数量之比，A2为加入化合物时在特异性位点发生预定基因编辑的数量与在非特异性位点发生预定基因编辑的数量之比。
4.如权利要求1所述的用途，其特征在于，6元含有1-2个氮原子的芳香杂环为
5.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的化合物选自：
6.如权利要求3所述的用途，其特征在于，所述的“提高基因编辑特异性”指A2/A1≥2。
7.如权利要求3所述的用途，其特征在于，所述的“提高基因编辑特异性”指A2/A1≥3。
8.一种体外抑制细胞内基因编辑和/或提高基因编辑特异性的方法，其特征在于，所述方法包括：
在基因编辑抑制剂存在下，对细胞进行基因编辑，从而抑制所述细胞内的基因编辑，
其中，所述的基因编辑抑制剂是式A所示的化合物、或其药学上可接受的盐；
式中，
X为
R1和R2各自独立地选自下组：卤代的C1-C6烷基、C1-C6烷氧基、卤代的C1-C6烷氧基；
R3为H；
R4选自下组：H、6元含有1-2个氮原子的芳香杂环；
R5选自下组：氨基、取代或未取代的C1-C6烷氧基、取代或未取代的6元含有1-2个氮原子的芳香杂环-NH-NH-、取代或未取代的4-6元含有1-2个氮原子的不饱和杂环；所述取代是指被选自下组的基团所取代：卤素、氧代；
其中，所述细胞选自：体细胞、非人的生殖细胞、干细胞；
其中，所述的基因编辑为基于CRISPR-Cas9的基因编辑。
9.如权利要求8所述的方法，其特征在于，所述的化合物选自：
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