[发明专利]对脂蛋白脂肪酶缺乏群体中的载脂蛋白C-III(APOCIII)表达的调节在审
| 申请号： | 201810652342.X | 申请日： | 2014-02-14 |
| 公开（公告）号： | CN108743943A | 公开（公告）日： | 2018-11-06 |
| 发明（设计）人： | V·J·亚历山大;N·J·瓦伊尼;J·L·魏茨滕 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | A61K45/00 | 分类号： | A61K45/00;A61K31/713;A61K31/7088;A61P9/00;A61P3/00;A61P1/18;A61P3/06 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 延迟 胰腺炎 脂蛋白脂肪酶 血浆葡萄糖 心血管疾病 代谢病症 血浆脂质 血脂异常 载脂蛋白 可用 治疗 预防 增高 蛋白质 改良 群体 | ||
1.ApoCIII特异性抑制剂在制备用以在动物中治疗、预防、延迟或改善FCS的药物中的用途。
2.ApoCIII特异性抑制剂在制备用以(i)在患有FCS的动物中预防、延迟或改善心血管和/或代谢疾病、病症、病状或其症状；或(ii)在患有FCS的动物中预防、延迟或改善胰腺炎或其症状的药物中的用途。
3.ApoCIII特异性抑制剂在制备用以(i)在患有FCS的动物中降低甘油三酯水平；或(ii)在患有FCS的动物中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比的药物中的用途。
4.如权利要求1-3中任一项所述的用途，其中所述ApoCIII特异性抑制剂包含能够抑制ApoCIII表达或活性的核酸、肽、抗体、小分子或其它药剂。
5.如权利要求4所述的用途，其中所述ApoCIII特异性抑制剂包含靶向ApoCIII的反义化合物。
6.如权利要求5所述的用途，其中所述反义化合物是干扰RNA化合物。
7.如权利要求6所述的用途，其中所述干扰RNA化合物是单链干扰RNA化合物(ssRNA)或双链干扰RNA化合物(siRNA)。
8.如权利要求7所述的用途，其中所述单链干扰RNA化合物与ApoCIII序列的至少一部分可杂交。
9.如权利要求7所述的用途，其中所述双链干扰RNA化合物包含与ApoCIII序列互补的核苷酸序列。
10.干扰RNA化合物在制备药物中的用途，所述药物用于：
a.在动物中治疗、预防、延迟或改善FCS；
b.在患有FCS的动物中降低甘油三酯水平；
c.在患有FCS的动物中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比；
d.在患有FCS的动物中预防、延迟或改善心血管和/或代谢疾病、病症、病状或其症状；和/或
e.在患有FCS的动物中预防、延迟或改善胰腺炎或其症状。
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