[发明专利]用于纳米聚合物基核酸递送的组合物和方法在审
| 申请号： | 201810672707.5 | 申请日： | 2011-11-07 |
| 公开（公告）号： | CN108743562A | 公开（公告）日： | 2018-11-06 |
| 发明（设计）人： | 约翰·N·沃纳吉斯;玛丽娜·V·德姆契瓦 | 申请（专利权）人： | 海洋聚合物技术公司 |
| 主分类号： | A61K9/51 | 分类号： | A61K9/51;A61K47/36;A61K48/00;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 核酸组合物 纳米颗粒 核酸 纳米聚合物 衍生物纳米 乙酰葡糖胺 核酸递送 乳酸盐 脱乙酰 皮下 | ||
1.一种聚-N-乙酰葡糖胺纳米颗粒/核酸组合物，其包含聚-N-乙酰葡糖胺和核酸，其中，所述纳米颗粒的尺寸为约5nm至500nm之间，并且其中至少40％的聚-N-乙酰葡糖胺是脱乙酰化的。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中，所述脱乙酰聚-N-乙酰葡糖胺包含脱乙酰聚-N-乙酰葡糖胺铵盐衍生物。
3.根据权利要求2所述的组合物，其中，所述脱乙酰聚-N-乙酰葡糖胺包含脱乙酰聚-N-乙酰葡糖胺乳酸盐衍生物。
4.根据权利要求1所述的组合物，其中，所述脱乙酰聚-N-乙酰葡糖胺已用有机酸或无机酸溶解。
5.根据权利要求4所述的组合物，其中，所述脱乙酰聚-N-乙酰葡糖胺已用乳酸溶解。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中，至少65％的所述聚-N-乙酰葡糖胺是脱乙酰化的。
7.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中，至少70％的所述聚-N-乙酰葡糖胺是脱乙酰化的。
8.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中，40％至90％的所述聚-N-乙酰葡糖胺是脱乙酰化的。
9.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中，60％至80％的所述聚-N-乙酰葡糖胺是脱乙酰化的。
10.根据权利要求1-9中任一项所述的组合物，其中，所述聚-N-乙酰葡糖胺是长度为50μm至200μm的纤维。
11.根据权利要求1-9中任一项所述的组合物，其中，所述聚-N-乙酰葡糖胺是长度为50μm至100μm的纤维。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的组合物，其中，至少50％的所述纳米颗粒的尺寸为约5nm至500nm之间。
13.根据权利要求1-11中任一项所述的组合物，其中，至少50％的所述纳米颗粒的尺寸为约10nm至500nm之间。
14.根据权利要求1-11中任一项所述的组合物，其中，至少50％的所述纳米颗粒的尺寸为20nm至200nm之间。
15.根据权利要求1-11中任一项所述的组合物，其中，至少50％的所述纳米颗粒的尺寸为25nm至150nm之间。
16.根据权利要求1-11中任一项所述的组合物，其中，所述尺寸是通过透射电子显微术或扫描电子显微术确定的。
17.根据权利要求1-16中任一项所述的组合物，其中，所述核酸是DNA。
18.根据权利要求1-17中任一项所述的组合物，其还包含佐剂。
19.根据权利要求18所述的组合物，其中，所述佐剂是细胞因子。
20.根据权利要求18所述的组合物，其中，所述佐剂是聚肌苷酸:聚胞苷酸(“poly I:C”)。
21.一种用于向受试者给予核酸的方法，所述方法包括向所述受试者给予根据权利要求1-20中任一项所述的组合物。
22.根据权利要求21所述的方法，其中，所述受试者是人。
23.根据权利要求21所述的方法，其中，所述受试者是非人动物。
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