[发明专利]药物分子用于治疗TDP-43蛋白异常聚集相关疾病

权利要求书

1.化合物在制备药物中的用途，所述药物用于预防和/或治疗TDP-43蛋白异常聚集引起的疾病，所述化合物选自下列中的至少一种：

其中，化合物1中R₁选自烷基或者芳香基中的一种；

R₂选自烷基或者芳香基中的一种；

化合物2中R₃选自六碳糖中的一种。

2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，R1选自甲基、乙基、苯基中的一种；

任选地，R₂选自甲基、乙基、苯基中的一种；

任选地，R₃选自葡萄糖或半乳糖中的一种。

3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述化合物1为阿魏酸乙酯；

任选地，所述化合物2为2,3,5,4’-四羟基二苯乙烯葡萄糖苷。

4.根据权利要求1-3中任一项所述的用途，其特征在于，所述疾病包括下列中的至少一种：肌肉萎缩、额颞叶退化症、阿尔兹海默症、慢性脑损伤疾病；

任选地，所述疾病包括肌萎缩性侧索硬化症。

5.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包括药物活性分子和辅料，所述药物活性分子选自化合物1或者化合物2中的至少一种。

6.根据权利要求5所述的药物组合物，其特征在于，所述化合物1为阿魏酸乙酯；

任选地，所述化合物2为2,3,5,4’-四羟基二苯乙烯葡萄糖苷。

7.根据权利要求5或6所述的药物组合物，其特征在于，所述辅料为选自粘合剂、填料、涂膜聚合物、增塑剂、助流剂、崩解剂和润滑剂的至少一种。

8.一种药盒，其特征在于，所述药盒用于降低TDP-43聚集，所述药盒包括化合物1或者化合物2；

任选地，所述化合物1为阿魏酸乙酯；

任选地，所述化合物2为2,3,5,4’-四羟基二苯乙烯葡萄糖苷；

任选地，所述阿魏酸乙酯的使用浓度为5～20μM；

任选地，所述2,3,5,4’-四羟基二苯乙烯葡萄糖苷的使用浓度为5～20μM。

9.一种制剂，其特征在于，所述制剂由包括权利要求5-7任一项所述的药物组合物制备而成。

10.根据权利要求9所述的制剂，其特征在于，所述制剂为注射液、片剂、胶囊剂、颗粒剂、药膜、雾化剂、灌肠剂、混悬剂、软膏剂、滴剂、贴剂或乳剂。