[发明专利]慢病毒和非整合型慢病毒作为病毒载体实施CRISPR治疗在审

专利信息
申请号: 201880005925.1 申请日: 2018-01-17
公开(公告)号: CN110431230A 公开(公告)日: 2019-11-08
发明(设计)人: 托马斯·马尔科姆;K·哈利利 申请(专利权)人: 切除生物治疗公司
主分类号: C12N9/22 分类号: C12N9/22;C12N15/867;C12N15/63;C07K14/035;C07K14/16
代理公司: 北京派特恩知识产权代理有限公司 11270 代理人: 陈万青;姚开丽
地址: 美国新*** 国省代码: 美国;US
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摘要:
搜索关键词: 病毒 编辑器 靶向 裂解性 基因 慢病毒载体 治疗 核酸编码 病毒RNA 核酸 原性 病毒DNA 慢病毒 病毒载体 整合型 施用
【权利要求书】:

1.一种用于治疗溶原性病毒的组合物,该组合物包含编码分离的核酸的慢病毒载体,该分离的核酸编码两种或更多种基因编辑器,所述基因编辑器选自下组,该组由以下组成:靶向病毒DNA的基因编辑器、靶向病毒RNA的基因编辑器、及其组合。

2.如权利要求1所述的组合物,其中所述靶向病毒DNA的基因编辑器选自下组,该组由以下组成:CRISPR相关核酸酶和Argonaute内切核酸酶gDNA。

3.如权利要求2所述的组合物,其中所述CRISPR相关核酸酶选自下组,该组由以下组成:Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNA、和TevCas9 gRNA。

4.如权利要求1所述的组合物,其中所述靶向病毒RNA的基因编辑器选自下组,该组由以下组成:C2c2和RNA酶P RNA。

5.如权利要求1所述的组合物,其中所述组合物去除病毒DNA或RNA的复制关键区段。

6.如权利要求1所述的组合物,其中所述组合物从宿主细胞切除所述溶原性病毒的整个病毒基因组。

7.如权利要求1所述的组合物,其中所述溶原性病毒选自下组,该组由以下组成:甲型肝炎病毒、乙型肝炎病毒、丁型肝炎病毒、HSV-1、HSV-2、巨细胞病毒、EB病毒、水痘带状疱疹病毒、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、劳斯氏肉瘤病毒、HPV病毒、黄热病病毒、寨卡病毒、登革热病毒、西尼罗河病毒、日本脑炎病毒、狂犬病病毒、水泡性病毒、细胞质弹状病毒、汉坦病毒、裂谷热病毒、布尼奥罗病毒、拉沙病毒、胡宁病毒、马邱波病毒、萨比亚病毒、塔卡里伯病毒、弗莱克索病毒、怀特沃特阿罗约病毒、埃博拉病毒、马尔堡病毒、JC病毒、以及BK病毒。

8.一种用于治疗裂解性病毒的组合物,该组合物包含编码分离的核酸的慢病毒载体,所述分离的核酸编码至少一种靶向病毒DNA的基因编辑器和靶向病毒RNA的成分。

9.如权利要求8所述的组合物,其中所述靶向病毒DNA的基因编辑器选自下组,该组由以下组成:CRISPR相关核酸酶和Argonaute内切核酸酶gDNA。

10.如权利要求9所述的组合物,其中所述CRISPR相关核酸酶选自下组,该组由以下组成:Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNA、和TevCas9 gRNA。

11.如权利要求8所述的组合物,其中所述靶向病毒RNA的成分选自下组,该组由以下组成:siRNA、miRNA、shRNA、RNAi、CRISPR相关核酸酶、Argonaute内切核酸酶gDNA、C2c2和RNA酶P RNA。

12.如权利要求8所述的组合物,其中所述组合物去除病毒DNA或RNA的复制关键区段。

13.如权利要求8所述的组合物,其中所述组合物从宿主细胞切除所述裂解性病毒的整个病毒基因组。

14.如权利要求8所述的组合物,其中所述裂解性病毒选自下组,该组由以下组成:甲型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、丁型肝炎病毒、柯萨奇病毒、HSV-1、HSV-2、巨细胞病毒、EB病毒、水痘带状疱疹病毒、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、劳斯氏肉瘤病毒、轮状病毒、东南亚十二RNA病毒、科州蜱传热病毒、JC病毒和BK病毒。

15.一种用于治疗溶原性病毒和裂解性病毒两者的组合物,该组合物包含编码两种或更多种靶向病毒RNA的基因编辑器的分离的核酸,所述基因编辑器选自下组,该组由以下组成:CRISPR相关核酸酶、Argonaute内切核酸酶gDNA、C2c2、RNA酶P RNA及其组合。

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