[发明专利]治疗性RNA在审

专利信息
申请号: 201880013857.3 申请日: 2018-02-27
公开(公告)号: CN110337305A 公开(公告)日: 2019-10-15
发明(设计)人: F·吉塞克;U·萨欣;D·G·威德沙因;T·R·瓦格纳尔 申请(专利权)人: 赛诺菲
主分类号: A61K38/20 分类号: A61K38/20;A61K38/21;C07K14/535;A61K38/19;C07K14/54;C07K14/56;C12N15/67
代理公司: 北京坤瑞律师事务所 11494 代理人: 史悦
地址: 法国*** 国省代码: 法国;FR
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摘要:
搜索关键词: 治疗性RNA 治疗实体肿瘤 癌症
【权利要求书】:

1.一种组合物或医学制剂,其包含编码IL-12sc蛋白质的RNA、编码IL-15sushi蛋白质的RNA、编码IFNα蛋白质的RNA及编码GM-CSF蛋白质的RNA。

2.如权利要求1的组合物。

3.如权利要求1或2的医学制剂或组合物,其中,该IFNα蛋白质为IFNα2b蛋白质。

4.如权利要求1至3中任一项的医学制剂或组合物,其中,(i)所述编码IL-12sc蛋白质的RNA包含SEQ ID NO:17或18的核苷酸序列,或与SEQ ID NO:17或18的核苷酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的核苷酸序列;和/或(ii)所述IL-12sc蛋白质包含SEQ ID NO:14的氨基酸序列,或与SEQ ID NO:14的氨基酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的氨基酸序列。

5.如权利要求1至4中任一项的医学制剂或组合物,其中,(i)所述编码IL-15sushi蛋白质的RNA包含SEQ ID NO:26的核苷酸序列,或与SEQ ID NO:26的核苷酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的核苷酸序列;和/或(ii)所述IL-15sushi蛋白质包含SEQ ID NO:24的氨基酸序列,或与SEQ ID NO:24的氨基酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的氨基酸序列。

6.如权利要求1至5中任一项的医学制剂或组合物,其中,(i)所述编码IFNα蛋白质的RNA包含SEQ ID NO:22或23的核苷酸序列,或与SEQ ID NO:22或23的核苷酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的核苷酸序列;和/或(ii)所述IFNα蛋白质包含SEQ ID NO:19的氨基酸序列,或与SEQ ID NO:19的氨基酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的氨基酸序列。

7.如权利要求1至6中任一项的医学制剂或组合物,其中,(i)所述编码GM-CSF蛋白质的RNA包含SEQ ID NO:29的核苷酸序列,或与SEQ ID NO:29的核苷酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的核苷酸序列;和/或(ii)所述GM-CSF蛋白质包含SEQ ID NO:27的氨基酸序列,或与SEQ ID NO:27的氨基酸序列具有至少99%、98%、97%、96%、95%、90%、85%或80%同一性的氨基酸序列。

8.如权利要求1至7中任一项的医学制剂或组合物,其中,至少一个RNA包含替代至少一个尿苷的修饰核苷。

9.如权利要求1至7中任一项的医学制剂或组合物,其中,至少一个RNA包含替代各尿苷的修饰核苷。

10.如权利要求1至7中任一项的医学制剂或组合物,其中,各RNA包含替代至少一个尿苷的修饰核苷。

11.如权利要求1至7中任一项的医学制剂或组合物,其中,各RNA包含替代各尿苷的修饰核苷。

12.如权利要求8至11中任一项的医学制剂或组合物,其中,所述修饰核苷独立地选自假尿苷(ψ)、N1-甲基-假尿苷(m1ψ)及5-甲基-尿苷(m5U)。

13.如权利要求7至11中任一项的医学制剂或组合物,其中,至少一个RNA包含多于一种类型的修饰核苷,其中所述修饰核苷独立地选自假尿苷(ψ)、N1-甲基-假尿苷(m1ψ)及5-甲基-尿苷(m5U)。

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