[发明专利]供体修复模板多重基因组编辑在审
| 申请号： | 201880020639.2 | 申请日： | 2018-02-15 |
| 公开（公告）号： | CN110446781A | 公开（公告）日： | 2019-11-12 |
| 发明（设计）人： | 李百胜;亚历山大·阿斯特拉罕 | 申请（专利权）人： | 蓝鸟生物公司 |
| 主分类号： | C12N5/078 | 分类号： | C12N5/078;C12N5/10;C12N9/22;C12N15/09;C12N15/66;C12N15/90;A61K31/713;A61K35/761;A61K38/46 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国马萨*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 基因组 自身免疫疾病 发炎性疾病 感染性疾病 血红蛋白病 免疫缺陷 供体 癌症 改良 细胞 修复 治疗 预防 | ||
1.一种DNA供体修复模板，其包含：
(a)针对第一目标位点的第一对同源臂；
(b)针对第二目标位点的第二对同源臂；和
(c)一个或多个转基因。
2.根据权利要求1所述的DNA供体修复模板，其中所述第一对同源臂包含与所述第一目标位点的DNA序列5'同源的5'同源臂；和与所述第一目标位点的DNA序列3'同源的3'同源臂。
3.根据权利要求1或权利要求2所述的DNA供体修复模板，其中所述第二对同源臂包含与所述第二目标位点的DNA序列5'同源的5'同源臂；和与所述第二目标位点的DNA序列3'同源的3'同源臂。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是独立地选自约100bp到约2500bp。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是独立地选自约100bp到约1500bp。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是独立地选自约100bp到约1000bp。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是独立地选自约100bp到约500bp。
8.根据权利要求1至7中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是约500bp。
9.根据权利要求1至8中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是约300bp。
10.根据权利要求1至9中任一项所述的DNA供体修复模板，其中针对所述第一目标位点和/或所述第二目标位点的所述5'和3'同源臂的长度是约100bp。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点的5'同源臂位于所述第二目标位点的5'同源臂的5'。
12.根据权利要求1至11中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点的3'同源臂位于所述第二目标位点的3'同源臂的5'。
13.根据权利要求1至11中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点的3'同源臂位于所述第二目标位点的3'同源臂的3'。
14.根据权利要求1至11中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点的5'同源臂和3'同源臂侧接第一转基因并且所述第二目标位点的5'同源臂和3'同源臂侧接第二转基因。
15.根据权利要求1至14中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点和所述第二目标位点在不同基因中。
16.根据权利要求1至15中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点或所述第二目标位点包含TCRα基因中的被工程改造的核酸酶裂解位点。
17.根据权利要求1至15中任一项所述的DNA供体修复模板，其中所述第一目标位点或所述第二目标位点包含免疫系统检查点基因或编码免疫抑制性信号传导组件的基因中的被工程改造的核酸酶裂解位点。
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