[发明专利]用于自闭症谱系障碍药物治疗的方法

说明书

本文公开了抗嘌呤能药物的组合物及其用于治疗有需要的患者中的认知发育障碍和自闭症谱系障碍(ASD)的方法。

相关申请的交叉引用

本申请要求于2017年2月9日提交的美国临时申请号62/457,120的权益，其通过引用以其全文并入本文。

背景技术

尽管据CDC估计，在美国每68名儿童中就有1名患有自闭症谱系障碍(ASD)，但对于该疾病一直缺乏分子层面的认识和治疗。在100％携带突变的儿童中，并非单独的基因或拷贝数变异与ASD相关，非单独DNA突变占所有ASD的1-2％以上。虽然特定的环境因素也被证明会增加ASD的风险，但并无ASD患儿具有所有已知的遗传风险因素，或者暴露于所有相同的环境诱因。此外，尚未鉴定出存在于所有ASD患者中的单独的化学、解剖或生理学生物标志物。

发明内容

对于鉴定作为ASD症状基础的一般生物过程，以及在不考虑已知的遗传或环境风险因素的情况下有效治疗ASD患者病症的治疗剂类别存在需要。本公开内容通过治疗ASD和认知发育障碍的化合物和组合物弥补了这种缺陷。

在一些方面，本发明提供了治疗有需要的受试者中的自闭症谱系障碍的方法，包括向所述受试者施用抗嘌呤能药物，其量足以使所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约3μM至约30μM的范围内维持21天或更久。在一个实施方案中，所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约3μM至约25μM的范围内维持21天或更久。在一些实施方案中，所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约3μM至约15μM的范围内维持21天或更久。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物血浆水平在约3μM至约15μM的范围内维持28天或更久。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物血浆水平在约3μM至约15μM的范围内维持45天或更久。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物血浆水平维持在约5μM至约15μM的范围内。在一些实施方案中，所述施用发生两次或更多次。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物静脉内施用。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物口服、皮下、肌肉内、吸入、皮肤或经皮施用。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物不静脉内施用。

在一些方面，本发明提供了治疗有需要的受试者中的自闭症谱系障碍的方法，包括向所述受试者施用抗嘌呤能药物，其量足以使所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约1μM至约30μM维持至少约21天，其中所述抗嘌呤能药物不静脉内施用。在一些实施方案中，所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约1μM至约15μM的范围内维持21天或更久。在一些实施方案中，所述施用选自口服、皮下、肌肉内、直肠、吸入、雾化、皮肤和经皮的。在一些实施方案中，所述施用是皮下的。在一些实施方案中，所述施用是口服的。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物血浆水平维持在约5μM至约15μM。

在一些方面，本发明提供了治疗有需要的受试者中的自闭症谱系障碍的方法，包括向所述受试者施用抗嘌呤能药物，其量足以使所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约1μM至约30μM维持至少约21天，其中所述抗嘌呤能药物以两个或更多个剂量施用。在一些实施方案中，所述受试者的抗嘌呤能药物血浆水平在约1μM至约15μM的范围内维持21天或更久。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物以三个或更多个剂量施用。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物血浆水平维持在约5μM至约15μM。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物的剂量静脉内施用。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物的剂量口服、皮下、肌肉内、吸入、皮肤或经皮施用。在一些实施方案中，所述抗嘌呤能药物的剂量不静脉内施用。