[发明专利]经修饰的核酸单体化合物及寡核酸类似物

权利要求书

1.一种由以下式(I)表示的化合物：

其中：

A¹表示羟基基团的保护基；

A²表示磷官能团、羟基基团的保护基或-C(＝O)CH₂CH₂COOH；

B表示核碱基；并且

L表示-OCH₂CH₂-或-CH₂OCH₂-；

或其盐。

2.根据权利要求1所述的化合物或其盐，其中B为选自以下式(II)、(III)、(IV)和(V)的核碱基：

其中：

R¹表示氢原子或甲基；

R²和R⁴各自独立地表示氢原子、C_1-6烷基、C_3-6烯基、C_3-6炔基、C_1-6烷基-羰基、C_1-6烷基磺酰基、C_6-14芳氧基-羰基、C_6-14芳基-羰基、C_6-14芳基磺酰基、或保护基；并且

R³、R⁵和R⁶各自独立地表示C_1-6烷基、C_3-6烯基、C_3-6炔基、C_1-6烷基-羰基、C_1-6烷基磺酰基、C_6-14芳氧基-羰基、C_6-14芳基-羰基、C_6-14芳基磺酰基、或保护基。

3.根据权利要求1或2所述的化合物或其盐，其中L为-OCH₂CH₂-。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的化合物或其盐，其中A¹为选自三苯甲基、4-甲氧基三苯甲基、4，4’-二甲氧基三苯甲基(DMTr)和4，4’，4”-三甲氧基三苯甲基的羟基基团的保护基。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的化合物或其盐，其中A²为磷官能团。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的化合物或其盐，其中A²为-P(-OR⁷)-NR⁸R⁹，其中

R⁷表示C_1-6烷基或2-氰乙基；并且

R⁸和R⁹各自独立地为C_1-6烷基，或-NR⁸R⁹整合形成

其中R¹⁰表示C_1-3烷基；m表示0至4的整数；并且n表示1至3的整数。

7.根据权利要求1至4中任一项所述的化合物或其盐，其中A²为-C(＝O)CH₂CH₂COOH。

8.根据权利要求2所述的化合物或其盐，其中R²、R³、R⁵和R⁶中的保护基各自独立地选自氨基甲酸酯保护基、酰基保护基、酰亚胺保护基和苄基保护基，并且

R⁴中的保护基选自甲硅烷基保护基、三苯甲基保护基、杂环保护基、苄基保护基、脂肪族酰基保护基、芳香族酰基保护基、醚保护基、氨基甲酰基保护基和烷氧基羰基保护基。

9.根据权利要求2所述的化合物或其盐，其中该化合物由以下式(VI)表示：

其中B为选自式(II)、(III)、(IV)和(V)的核碱基。