[发明专利]用于III型糖原贮积病的治疗剂在审
| 申请号： | 201880036551.X | 申请日： | 2018-05-31 |
| 公开（公告）号： | CN110719954A | 公开（公告）日： | 2020-01-21 |
| 发明（设计）人： | K·井川清嶽;C·G·佩雷斯-加西亚;P·奇瓦库拉;H·P·巴斯卡兰;C·W·科博;S·C·多尔蒂 | 申请（专利权）人： | 奥特吉尼克斯制药公司 |
| 主分类号： | C12N9/10 | 分类号： | C12N9/10;C07K14/505;C07K14/81 |
| 代理公司： | 11494 北京坤瑞律师事务所 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 葡聚糖转移酶 低聚物分子 葡萄糖苷酶 多核苷酸 淀粉 活性多肽 活性降低 活性剂 延缓 蛋白 关联 翻译 细胞 疾病 治疗 预防 | ||
1.一种用于表达人淀粉-α-1,6-葡萄糖苷酶,4-α-葡聚糖转移酶(amylo-alpha-1,6-glucosidase,4-alpha-glucanotransferase)(AGL)或其片段的多核苷酸，其中所述多核苷酸包括天然核苷酸和经过化学修饰的核苷酸并且能够表达为提供所述人AGL或其具有AGL活性的片段。
2.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中与人AGL野生型mRNA相比，所述多核苷酸是密码子优化的。
3.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸选自
5-羟基胞苷、5-甲基胞苷、5-羟甲基胞苷、5-羧基胞苷、5-甲酰基胞苷、5-甲氧基胞苷、5-丙炔基胞苷、2-硫代胞苷；
5-羟基尿苷、5-甲基尿苷、5,6-二氢-5-甲基尿苷、2'-O-甲基尿苷、2'-O-甲基-5-甲基尿苷、2'-氟代-2'-脱氧尿苷、2'-氨基-2'-脱氧尿苷、2'-叠氮基-2'-脱氧尿苷、4-硫代尿苷、5-羟甲基尿苷、5-羧基尿苷、5-羧甲基酯尿苷、5-甲酰基尿苷、5-甲氧基尿苷、5-丙炔基尿苷、5-溴代尿苷、5-碘代尿苷、5-氟代尿苷；
假尿苷、2'-O-甲基-假尿苷、N1-羟基假尿苷、N1-甲基假尿苷、2'-O-甲基-N1-甲基假尿苷、N1-乙基假尿苷、N1-羟甲基假尿苷和阿糖尿苷(Arauridine)；
N6-甲基腺苷、2-氨基腺苷、3-甲基腺苷、7-脱氮腺苷、8-氧代腺苷、肌苷；
噻吩并鸟苷、7-脱氮鸟苷、8-氧代鸟苷和6-O-甲基鸟嘌呤。
4.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸是N1-甲基假尿苷。
5.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸是5-甲氧基尿苷。
6.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸是假尿苷和N1-甲基假尿苷的组合。
7.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸是5-甲基胞苷和N1-甲基假尿苷的组合。
8.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸是5-甲氧基尿苷和N1-甲基假尿苷的组合。
9.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述经过化学修饰的核苷酸是5-甲氧基尿苷、5-甲基胞苷和N1-甲基假尿苷的组合。
10.根据前述权利要求中任一项所述的多核苷酸，其中与人AGL野生型mRNA相比，所述多核苷酸的翻译效率增加了至少50％。
11.根据前述权利要求中任一项所述的多核苷酸，其中与人AGL野生型mRNA相比，所述多核苷酸的所述翻译效率增加了至少三倍。
12.根据前述权利要求中任一项所述的多核苷酸，其中所述多核苷酸包括200个到12,000个核苷酸。
13.根据前述权利要求中任一项所述的多核苷酸，其中经过化学修饰的核苷酸占所述核苷酸的1-99％。
14.根据前述权利要求中任一项所述的多核苷酸，其中经过化学修饰的核苷酸占所述核苷酸的50-99％。
15.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述多核苷酸包括5'端帽、5'非翻译区、编码区、3'非翻译区和尾区。
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