[发明专利]包含三环DNA核苷的修饰的寡聚化合物及其用途

权利要求书

1. 一种组合物，其包含：

a. 包含一个或多个三环-脱氧核糖核酸(tc-DNA)核苷的寡聚化合物，其中优选地所述寡聚化合物包含5-40个单体亚基；和

b. 一个或多个脂质部分；

其中所述一个或多个脂质部分直接或经间隔基共价连接于所述寡聚化合物。

2.权利要求1的组合物，其中所述一个或多个脂质部分彼此独立地选自脂肪酸部分、脂肪二酸部分、烷基磷酸酯部分和烷基膦酸酯部分。

3. 权利要求1或权利要求2中任何一项的组合物，其中所述一个或多个脂质部分彼此独立地为以下式(I)的部分：

A-B-* (I)

其中A为C_3-32烷基、C_3-32稀基、C_3-32炔基、HOOC-C_3-32亚烷基、HOOC-C_3-32亚稀基或HOOC-C_3-32亚炔基，和B为C(O)、OP(OH)、OP(O)(OH)、OP(O)(SH)、NH-P(O)(OH)、NH-P(O)(SH)、NH-C(O)或其药学上可接受的盐；和

其中所述星号(*)代表与所述寡聚化合物或与所述间隔基的所述共价连接的点。

4.权利要求1-3中任何一项的组合物，其中所述一个或多个脂质部分彼此独立地选自以下式(a)-(u)的任何一个：

a. C_3-32烷基-C(O)-*，

b. C_3-32稀基-C(O)-*，

c. C_3-32炔基-C(O)-*

d. C_3-32烷基-OP(OH)-*，

e. C_3-32稀基-OP(OH)-*，

f. C_3-32炔基-OP(OH)-*，

g. C_3-32烷基-OP(O)(OH)-*，

h. C_3-32稀基-OP(O)(OH)-*，

i. C_3-32炔基-OP(O)(OH)-*，

j. C_3-32烷基-OP(O)(SH)-*，

k. C_3-32稀基-OP(O)(SH)-*，

l. C_3-32炔基-OP(O)(SH)-*，

m. C_3-32烷基-NH-C(O)-*，

n. C_3-32稀基-NH-C(O)-*，

o. C_3-32炔基-NH-C(O)-*，

p. C_3-32烷基-NH-P(O)(OH)-*，

q. C_3-32稀基-NH-P(O)(OH)-*，

r. C_3-32炔基-NH-P(O)(OH)-*，

s. HOOC-C_3-32亚烷基-C(O)-*，

t. HOOC-C_3-32亚稀基-C(O)-*，和

u. HOOC-C_3-32亚炔基-C(O)-*，

其中所述星号(*)代表与所述寡聚化合物或与所述间隔基的所述共价连接的点。