[发明专利]用于递送Na/K ATP酶/Src受体复合物拮抗剂的表达载体和相关方法在审
| 申请号： | 201880043120.6 | 申请日： | 2018-05-25 |
| 公开（公告）号： | CN110831614A | 公开（公告）日： | 2020-02-21 |
| 发明（设计）人： | 谢子建;科玛尔·索德希;纳德·亚伯拉罕;丽贝卡·马丁;约瑟夫·夏皮罗 | 申请（专利权）人： | 马歇尔大学科研协会 |
| 主分类号： | A61K38/00 | 分类号： | A61K38/00;A61K38/10;A61K38/16;G01N33/53 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 金海霞;刘慧 |
| 地址： | 美国西弗*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 递送 na atp src 受体 复合物 拮抗剂 表达 载体 相关 方法 | ||
1.一种表达载体，其包含编码Na/K ATP酶/Src受体复合物的多肽拮抗剂的核酸序列，所述编码多肽拮抗剂的核酸可操作连接到用于在特定细胞或组织中表达所述多肽拮抗剂的启动子。
2.权利要求1的表达载体，其中所述多肽拮抗剂包含SEQ ID NO：1的序列或其片段和/或变体。
3.权利要求1的表达载体，其中所述编码多肽拮抗剂的核酸包含SEQ ID NO：5的序列或其片段和/或变体。
4.权利要求1的表达载体，其中所述启动子选自脂联素启动子、白蛋白启动子、黑色素启动子、血管假性血友病因子启动子、α肌球蛋白重链启动子、SGLT2启动子、MyoD启动子、神经胶质原纤维酸性蛋白(GFAP)启动子和突触蛋白I(SYN1)启动子。
5.权利要求1的表达载体，其中所述启动子是肝特异性、内皮细胞特异性或脂肪细胞特异性的。
6.权利要求1的表达载体，其中所述表达载体是慢病毒载体。
7.一种病毒粒子，其包含权利要求1的表达载体。
8.一种靶细胞，其包含权利要求1的表达载体。
9.权利要求8的靶细胞，其中所述靶细胞是哺乳动物细胞。
10.权利要求8的靶细胞，其中所述细胞是小鼠细胞或人类细胞。
11.权利要求8的靶细胞，其中所述靶细胞是脂肪细胞、肝细胞或内皮细胞。
12.一种药物组合物，其包含权利要求1的载体和可药用媒剂、载剂或赋形剂。
13.一种治疗Src相关疾病的方法，所述方法包括向需要的对象给药权利要求1的表达载体。
14.权利要求13的方法，其中所述Src相关疾病选自血管疾病、心血管疾病、前列腺癌、乳腺癌、成神经细胞瘤、组织纤维化、缺血/再灌注损伤、骨质疏松症、视网膜病和肥胖症。
15.权利要求14的方法，其中所述Src相关疾病是心血管疾病，并且其中所述心血管疾病是尿毒症心肌病。
16.权利要求14的方法，其中所述Src相关疾病是肥胖症。
17.权利要求13的方法，其中所述多肽拮抗剂包含SEQ ID NO：1的序列或其片段和/或变体。
18.权利要求17的方法，其中所述编码多肽拮抗剂的核酸包含SEQ ID NO：5的序列或其片段和/或变体。
19.权利要求13的方法，其中所述启动子选自脂联素启动子、白蛋白启动子、黑色素启动子、血管假性血友病因子启动子、α肌球蛋白重链启动子、SGLT2启动子、MyoD启动子、神经胶质原纤维酸性蛋白(GFAP)启动子和突触蛋白I(SYN1)启动子。
20.权利要求13的方法，其中所述表达载体是慢病毒载体。
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