[发明专利]酪氨酸酶反义寡核苷酸有效
| 申请号： | 201880043566.9 | 申请日： | 2018-07-19 |
| 公开（公告）号： | CN110831958B | 公开（公告）日： | 2023-07-04 |
| 发明（设计）人： | 郑多览;朴慧美;韩璿瑛;金昭煐 | 申请（专利权）人： | 奥利通公司 |
| 主分类号： | C07K14/00 | 分类号： | C07K14/00;C12N15/113 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 王健;林晓红 |
| 地址： | 韩国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 酪氨酸 反义 寡核苷酸 | ||
1.一种由式I表示的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
[式I]
其中，
n是10至21之间的整数；
式I的化合物与人酪氨酸酶mRNA前体中的14-聚体mRNA前体序列[(5'→3')UGUACAGAUUGUCU]具有至少10-聚体互补重叠；
式I的化合物与人酪氨酸酶mRNA前体完全互补，或具有来自式I的完整化合物的一个或两个错配而与人酪氨酸酶mRNA前体部分互补；
S1、S2、...、Sn-1、Sn、T1、T2、...、Tn-1和Tn独立地表示氢基；
X和Y独立地表示氢[H]基或取代或未取代的烷氧基羰基；
Z表示取代或未取代的氨基；
B1、B2、...、Bn-1和Bn独立地选自天然核碱基和非天然核碱基，所述天然核碱基包括腺嘌呤、胸腺嘧啶、鸟嘌呤、胞嘧啶和尿嘧啶；以及
B1、B2、...、Bn-1和Bn中的至少四个独立地选自式II、式III或式IV表示的非天然核碱基，
其中，
R1、R2、R3、R4、R5和R6是氢基；
L1、L2和L3是由式V表示的共价接头，其将碱性氨基共价连接到核碱基部分：
其中，
Q1和Qm是取代或未取代的亚甲基(-CH2-)，并且Qm直接连接至碱性氨基基团；
Q2、Q3、...和Qm-1独立地选自取代或未取代的亚甲基和氧基(-O-)；以及
m是1到15之间的整数。
2.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
其中，
n是11至16之间的整数；
式I的化合物与人酪氨酸酶mRNA前体中的14-聚体mRNA前体序列[(5'→3')UGUACAGAUUGUCU]具有至少10-聚体互补重叠；
式I的化合物与人酪氨酸酶mRNA前体完全互补；
S1、S2、...、Sn-1、Sn、T1、T2、...、Tn-1和Tn为氢基；
X和Y独立地选自氢基或取代或未取代的烷氧基羰基；
Z表示取代或未取代的氨基；
B1、B2、...、Bn-1和Bn独立地选自腺嘌呤、胸腺嘧啶、鸟嘌呤、胞嘧啶和非天然核碱基；
B1、B2、...、Bn-1和Bn中的至少五个独立地选自由式II、式III或式IV表示的非天然核碱基；
R1、R2、R3、R4、R5和R6是氢基；
Q1和Qm是亚甲基，并且Qm直接连接到碱性氨基基团；
Q2、Q3、...和Qm-1独立地选自亚甲基、氧基；以及
m是1到9之间的整数。
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