[发明专利]治疗亨廷顿病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880044651.7 | 申请日： | 2018-05-04 |
| 公开（公告）号： | CN111108198A | 公开（公告）日： | 2020-05-05 |
| 发明（设计）人： | D·W-Y·沙;陈奋;周鹏程;王鑫;舒姸荃;侯金兆 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/09 | 分类号： | C12N15/09;C12N15/113;C12N15/86;C12N15/861;C12N15/11 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 亨廷顿病 组合 方法 | ||
1.一种AAV病毒基因组，其按顺序包含：
a)5’反向末端重复(ITR)序列区，其中5’ITR序列区选自SEQ ID NO：1380和1381，
b)增强子序列区，其中增强子序列区选自SEQ ID NO：1408和1409，
c)启动子序列区，其中启动子序列区选自SEQ ID NO：1410-1411和序列GTTG，
d)第一内含子序列区，其中第一序列区选自SEQ ID NO：1417-1419，
e)调节性多核苷酸序列区，其中调节性多核苷酸序列区选自SEQ ID NO：1183-1279和1346-1347，
f)聚腺苷酸化(polyA)信号序列区，其中polyA信号序列区选自SEQ ID NO：1420-1423，和
g)3’ITR序列区，其中3’ITR序列区选自SEQ ID NO：1382和1383。
2.根据权利要求1所述的AAV病毒基因组，其还包含至少一个多克隆位点(MCS)序列区，其中至少一个MCS序列区选自SEQ ID NO：1384-1390和序列TCGAG。
3.根据权利要求2所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含一个MCS序列区。
4.根据权利要求2所述的AAV病毒基因组，其还包含至少一个外显子序列区，其中至少一个外显子序列区选自SEQ ID NO：1415和1416。
5.根据权利要求4所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含一个外显子序列区域。
6.根据权利要求4所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含两个外显子序列区。
7.根据权利要求6所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含第二内含子序列区。
8.根据权利要求2所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含第一MCS序列区和第二MCS序列区。
9.根据权利要求8所述的AAV病毒基因组，其中第一MCS序列区位于5’ITR序列区的3’，并且第二MCS序列区位于调节性多核苷酸序列区的3’。
10.根据权利要求8所述的AAV病毒基因组，其还包含至少一个外显子序列区，其中至少一个外显子序列区选自SEQ ID NO：1415和1416。
11.根据权利要求10所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含一个外显子序列区。
12.根据权利要求10所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含两个外显子序列区。
13.根据权利要求12所述的AAV病毒基因组，其中AAV病毒基因组包含第二内含子序列区。
14.根据权利要求13所述的AAV病毒基因组，其中第一MCS序列区位于5’ITR序列区的3’，第二MCS序列区位于调节性多核苷酸序列区的3’，两个外显子序列区位于启动子区的3’和调节性多核苷酸序列区的5’，并且第二内含子序列区在第一内含子序列区的3′。
15.一种AAV病毒基因组多核苷酸，其选自SEQ ID NO:1352-1379、1388和1426-1438或与其具有至少95％同一性的变体。
16.一种AAV颗粒，其包含权利要求1-15中任一项所述的AAV病毒基因组。
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