[发明专利]皂苷的新用途及其分离方法

权利要求书

1.式(I)的皂苷在向细胞体外递送核酸、脂质、肽和/或蛋白质中的用途：

其中

R¹是木糖残基或阿拉伯糖残基，其C1原子与式(I)中相应的木糖残基结合；和

R²是独立于其他R²残基的相同分子H或乙酰基残基，条件是皂苷中存在至少两个乙酰基残基。

2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述细胞是真核细胞。

3.式(I)的皂苷，其通过向人或动物体内递送核酸、脂质、肽和/或蛋白质而用于治疗或诊断中：

其中

R¹是木糖残基或阿拉伯糖残基，其C1原子与式(I)中相应的木糖残基结合；和

R²是独立于其他R²残基的相同分子H或乙酰基残基，条件是皂苷中存在至少两个乙酰基残基。

4.如权利要求1或2所述的用途或权利要求3所述用途的皂苷，其特征在于，R¹是木糖残基和/或所述皂苷仅带有两个乙酰基。

5.如权利要求4所述的用途或权利要求4所述用途的皂苷，其特征在于，所述乙酰基与相应异鼠李糖残基的C3和C4位上的氧原子结合。

6.如权利要求1、2、4或5中任一项所述的用途、或权利要求3至5中任一项所述用途的皂苷，其特征在于，所述皂苷与选自以下的至少一种转染试剂组合应用：基于脂质体的转染试剂和基于聚合物的转染试剂。

7.转染组合物，其包含选自以下的至少一种转染试剂和式(I)的皂苷：基于脂质体的转染试剂和基于聚合物的转染试剂：

其中

R¹是木糖残基或阿拉伯糖残基，其C1原子与式(I)中相应的木糖残基结合；和

R²是独立于其他R²残基的相同分子H或乙酰基残基，条件是皂苷中存在至少两个乙酰基残基。

8.如权利要求7所述的转染组合物，其特征在于，R¹是木糖残基和/或皂苷仅带有两个乙酰基。

9.如权利要求8所述的转染组合物，其特征在于，所述乙酰基与相应异鼠李糖残基的C3和C4位上的氧原子结合。

10.体外转染的方法，其包括在存在式(I)的皂苷的情况下将细胞与核酸一起孵育的步骤：

其中

R¹是木糖残基或阿拉伯糖残基，其C1原子与式(I)中相应的木糖残基结合；和

R²是独立于其他R²残基的相同分子H或乙酰基残基，条件是皂苷中存在至少两个乙酰基残基。

11.如权利要求10所述的方法，其特征在于，所述细胞是真核细胞。

12.如权利要求10或11所述的方法，其特征在于，所述核酸形成纳米颗粒的一部分。

13.如权利要求10至12中任一项所述的方法，其特征在于，在1μg/mL至25μg/mL的浓度范围使用所述皂苷。

14.如权利要求10至13中任一项所述的方法，其特征在于，所述皂苷与选自以下的至少一种转染试剂组合使用：基于脂质体的转染试剂和基于聚合物的转染试剂。

15.从缕丝花(Gypsophila elegans M.Bieb)分离式(I)的皂苷的方法，其包括以下步骤：

其中

R¹是木糖残基或阿拉伯糖残基，其C1原子与式(I)中相应的木糖残基结合；和

R²是独立于其他R²残基的相同分子H或乙酰基残基，条件是皂苷中存在至少两个乙酰基残基；

·切割缕丝花的根，

·冷冻干燥并研磨切好的根，以获得根粉，

·用高浓度有机溶剂提取所述根粉，以获得根提取物，

·从所述根提取物中去除高浓度有机溶剂，以获得干提取物，

·使所述干提取物溶解在低浓度有机溶剂中，以获得提取液，

·使所述提取液进行至少一个层析分离步骤，以获得纯化的皂苷溶液，以及

·从所述纯化的皂苷溶液中去除任何溶剂，以获得纯化的皂苷粉。