[发明专利]高活性调控元件在审
| 申请号： | 201880048355.4 | 申请日： | 2018-05-18 |
| 公开（公告）号： | CN110944674A | 公开（公告）日： | 2020-03-31 |
| 发明（设计）人： | 卡提克·拉马穆尔蒂;斯蒂芬妮·塔利亚泰拉;安妮·坦侬豪斯;安德鲁·杨;陈思颖;张弛;斯蒂芬妮·马丁;大卫·奥伯科夫勒 | 申请（专利权）人： | 编码治疗公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/85;C12N15/861 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 武晶晶 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 活性 调控 元件 | ||
1.一种表达盒，其包含与治疗性转基因可操作地连接的调控元件，其中所述调控元件包含以下一个或多个：(i)SEQ ID NO:1-2、13-17和22-41；或(ii)与(i)中的任一个具有至少80％序列同一性的序列。
2.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述调控元件是非天然存在的。
3.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述调控元件包含内含子序列。
4.根据权利要求3所述的表达盒，其中所述调控元件位于启动子和所述治疗性转基因之间。
5.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述调控元件包含启动子序列。
6.根据权利要求5所述的表达盒，其中所述调控元件是所述盒中唯一的启动子。
7.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述调控元件不超过100bp。
8.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述调控元件不超过60bp。
9.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述调控元件不超过50bp。
10.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述表达盒是rAAV的一部分。
11.根据权利要求1所述的表达盒，其中所述rAAV是rAAV8。
12.根据权利要求1-11中任一项所述的表达盒，其中所述治疗性转基因是ATP7B或其变体。
13.根据权利要求1-11中任一项所述的表达盒，其中所述治疗性转基因是因子VIII或其变体。
14.一种治疗威尔逊病的方法，其包括施用根据权利要求1-11中任一项所述的表达盒，并且其中所述转基因是ATP7B或其变体。
15.一种治疗ATP7B中的遗传缺陷的方法，其包括施用根据权利要求1-11中任一项所述的表达盒，并且其中所述转基因是ATP7B或其变体。
16.一种治疗凝血障碍的方法，其包括施用根据权利要求1-11中任一项所述的表达盒，并且其中所述转基因是因子VIII或其变体。
17.一种治疗单倍性不足或遗传缺陷的方法，其包括施用根据权利要求1-11中任一项所述的表达盒。
18.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是ATP7A或其变体。
19.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是ATP7B或其变体。
20.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是ATP8B1或其变体。
21.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是ABCB4或其变体。
22.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是ABCB11或其变体。
23.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是CDKL5或其变体。
24.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是CNTNAP2或其变体。
25.根据权利要求17所述的方法，其中所述转基因是ZEB2或其变体。
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