[发明专利]谷氨酰胺合成酶用于治疗高氨血症的用途在审
| 申请号： | 201880049768.4 | 申请日： | 2018-05-24 |
| 公开（公告）号： | CN111093641A | 公开（公告）日： | 2020-05-01 |
| 发明（设计）人： | 塔玛拉·尼科尔森 | 申请（专利权）人： | 托埃瑞斯有限责任公司 |
| 主分类号： | A61K31/00 | 分类号： | A61K31/00;A61K38/43;C12N5/10;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 刘小立;郑霞 |
| 地址： | 奥地利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 谷氨酰胺 合成 用于 治疗 高氨血症 用途 | ||
1.一种谷氨酰胺合成酶(GS)蛋白，所述谷氨酰胺合成酶蛋白用于在通过向受试者全身非口服施用治疗或预防高氨血症中使用。
2.根据权利要求1所述的用于使用的蛋白，其中所述蛋白用于与降氨剂组合使用。
3.一种用于与GS蛋白组合使用的降氨剂，所述降氨剂用于在治疗或预防高氨血症中使用。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的用于使用的蛋白或降氨剂，其中所述高氨血症由于尿素循环障碍(UCD)和/或谷氨酰胺合成酶缺乏引起。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的用于使用的蛋白或降氨剂，其中所述高氨血症与器官衰竭相关联。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述高氨血症由于非酒精性脂肪肝病引起。
7.根据权利要求1至5所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述高氨血症由于急性肝衰竭、肝硬化和/或肾功能障碍和/或肾衰竭引起。
8.根据任一项前述权利要求所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白包含与以SEQ ID NO.1列出的氨基酸序列至少50％相同的氨基酸序列，或者是所述氨基酸序列的酶活性片段。
9.根据任一项前述权利要求所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白以药物组合物的形式施用。
10.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白以胃肠外营养组合物的形式施用。
11.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白被连接到部分。
12.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述部分选自蛋白、肽、非蛋白聚合物或亲和标签。
13.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述部分是聚乙二醇(PEG)。
14.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述PEG在所述蛋白质的N末端被连接至所述GS蛋白。
15.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白质经由肽接头或化学键被连接至所述部分。
16.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，根据权利要求8至12中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白质经由共价键被连接至所述部分。
17.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白呈适合向受试者胃肠外施用的形式。
18.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白呈适合向受试者皮下施用的形式。
19.根据前述权利要求中任一项所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白以包含多聚体形式的所述蛋白的制备物被提供。
20.根据任一前述权利要求所述的用于使用的蛋白质或降氨剂，其中所述GS蛋白以单体形式被提供。
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