[发明专利]毛兰素衍生物和使用毛兰素衍生物的方法

权利要求书

1.根据式(I)的化合物：

其中F是选自下组的水溶性小分子：

其中n₁和n_3-7中的每个是0-10的整数，X^-是带负电荷的抗衡离子；

其中L是可裂解连接基；和

其中每个R₁-R₄基团独立选自氢、C_1-10烷基、C_2-10烯基、C_2-10炔基、C_3-10环烷基、C_1-10杂烷基、C_2-10杂烯基、C_2-10杂炔基或C_3-10杂环基。

2.如权利要求1所述的化合物，其中所述X^-选自Cl^-和Br^-。

3.如权利要求1所述的化合物，其中R₁-R₄基团中的每个是甲基。

4.根据式(I)的化合物：

其中功能部分F具有以下结构：

其中x是1-200的整数；

其中L是可裂解连接基；和

其中每个R₁-R₄基团独立选自氢、C_1-10烷基、C_2-10烯基、C_2-10炔基、C_3-10环烷基、C_1-10杂烷基、C_2-10杂烯基、C_2-10杂炔基或C_3-10杂环基。

5.如权利要求4所述的化合物，其中x为1-150的整数。

6.如权利要求4所述的化合物，其中x为1-100的整数。

7.如权利要求4所述的化合物，其中R₁-R₄基团中的每个是甲基。

8.如权利要求1-7中任一项所述的化合物，其中可裂解连接基L是可水解断裂的基团。

9.如权利要求1-7中任一项所述的化合物，其中可裂解连接基L是

其中n₁₁和n₁₂各自独立选自整数值0、1、2、3、4、5、6、7、8、9或10。

10.化合物，其选自：

11.一种药物组合物，其包含如权利要求1-10中任一项所述的化合物，并且进一步包含一种或多种可药用赋形剂、添加剂或助剂。

12.如权利要求11中所述的组合物在制备用于靶向以下中的一种或多种的药物中的用途：蛋白质BRICK1、钙粘蛋白-17、Epsin-1、高迁移率族蛋白HMG-I/HMG-Y、微管相关的丝氨酸/苏氨酸-蛋白激酶4、迁移和侵袭增强因子1(MIEN1)、核因子NF-κ-B p100亚单元、酪氨酸-蛋白磷酸酶非受体23型、肿瘤蛋白D52和表皮生长因子受体。

13.权利要求1-10中任一项所述的化合物或权利要求11中所述的组合物在制备用于治疗患有癌症的受试者的药物中的用途，其中所述癌症选自：肝癌、黑素瘤、骨肉瘤或早幼粒细胞性白血病。

14.如权利要求13所述的用途，其中所述化合物或组合物通过口服、全身、肠内、肠胃外、局部、外用或口腔途径施用。

15.如权利要求13或14所述的用途，其中所述受试者是哺乳动物。