[发明专利]用于治疗帕金森氏病的AADC多核苷酸在审
| 申请号： | 201880052382.9 | 申请日： | 2018-06-14 |
| 公开（公告）号： | CN111107879A | 公开（公告）日： | 2020-05-05 |
| 发明（设计）人： | M.谢尔;B.拉维纳 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张晓飞 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 帕金森 aadc 多核苷酸 | ||
1.芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)多核苷酸，其包含与SEQ ID NO:979具有至少95％同一性的AADC序列区。
2.权利要求1的AADC多核苷酸，其中所述AADC序列区包含启动子区、增强子区、多克隆位点(MCS)区和聚腺苷酸化(聚(A))信号区。
3.权利要求2的AADC多核苷酸，其中所述AADC序列区包含至少一个5’反向末端重复(ITR)区和一个3’ITR区。
4.权利要求3的AADC多核苷酸，其中所述5’ITR中的一个或多个位于所述MCS区的5’，并且所述3’ITR中的一个或多个位于所述聚(A)信号的3’。
5.权利要求3的AADC多核苷酸，其中所述AADC序列区包含第一外显子区、第一内含子区、第二内含子区和第二外显子区。
6.权利要求5的AADC多核苷酸，其中所述增强子区和启动子区源自CMV。
7.权利要求6的AADC多核苷酸，其中所述第一外显子区是立即早期1(ie1)外显子1或其片段，所述第一内含子区是ie1内含子1或其片段，所述第二内含子区是人β-珠蛋白(hB珠蛋白)内含子2或其片段，并且所述第二外显子区是hB珠蛋白外显子3或其片段。
8.权利要求2的AADC多核苷酸，其中所述聚(A)信号源自人生长激素。
9.编码权利要求1-8中任一项的AADC多核苷酸的质粒或载体。
10.权利要求9的质粒或载体，其是或源自腺伴随病毒(AAV)。
11.重组AAV病毒，其包含权利要求10的AAV质粒或载体。
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