[发明专利]用于适体驱动地表面形成自形成多核苷酸纳米颗粒的方法和组合物在审
| 申请号： | 201880058518.7 | 申请日： | 2018-07-16 |
| 公开（公告）号： | CN111212649A | 公开（公告）日： | 2020-05-29 |
| 发明（设计）人： | 托德·M·郝瑟尔 | 申请（专利权）人： | 光环生物干扰疗法公司 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;A61K31/7115;A61K48/00;A61P9/10;A61P31/18 |
| 代理公司： | 北京润平知识产权代理有限公司 11283 | 代理人： | 刘依云;乔雪微 |
| 地址： | 美国华*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 驱动 表面 形成 多核苷酸 纳米 颗粒 方法 组合 | ||
1.一种自形成多核苷酸纳米颗粒，包括：
多核苷酸核，包括：
通过一种或多种核苷酸彼此连接的多个多价RNA(MV-RNA)分子，
能够结合表面部分的一个或多个适体或INTRAMER，其中，每个适体或INTRAMER形成多个MV-RNA分子中的一个的环区；以及
部分结合区，其中，一个或多个表面部分能够结合所述一个或多个适体或INTRAMER。
2.根据权利要求1所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述一个或多个适体或INTRAMER中的每一种选自肽、或小分子、或代谢物、或有机化学品、或无机化学品、前体蛋白、或除病毒外壳蛋白以外的蛋白。
3.根据权利要求1或2所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述一个或多个适体或INTRAMER是至少四个适体或INTRAMER。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述自形成多核苷酸纳米颗粒的直径为约30-60nm、约60-200nm或约60-300nm。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述多核苷酸核的直径为约20nm、约40nm或约40-200nm。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述多核苷酸纳米颗粒包括天然或合成的RNA或DNA。
7.根据权利要求1-6中任一项所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述多核苷酸纳米颗粒在宿主细胞中表达，所述宿主细胞选自植物细胞或酵母细胞或细菌细胞、或人细胞、或动物细胞，或体外转录。
8.根据权利要求1-7中任一项所述的自形成多核苷酸纳米颗粒，其中，所述多核苷酸纳米颗粒在宿主细胞中表达，并靶向宿主以外的基因。
9.一种多核苷酸-部分复合物，包括：
根据权利要求1-8中任一项所述的自形成多核苷酸纳米颗粒；以及
与所述一个或多个适体或INTRAMER结合的一个或多个表面部分。
10.根据权利要求9所述的复合物，其中，在生理pH下的表面电荷不同于权利要求1的分离的多核苷酸纳米颗粒。
11.根据权利要求9所述的复合物，其中，在生理pH下的分子量不同于权利要求1的分离的多核苷酸纳米颗粒。
12.根据权利要求9所述的复合物，其中，在生理pH下的尺寸不同于权利要求1的分离的多核苷酸纳米颗粒。
13.根据权利要求9所述的复合物，其中，在生理pH下的疏水性不同于权利要求1的分离的多核苷酸纳米颗粒。
14.根据权利要求9所述的复合物，其中，作用模式不同于权利要求1的分离的多核苷酸纳米颗粒。
15.根据权利要求9所述的复合物，其中，核酸酶降解抗性不同于权利要求1的分离的多核苷酸纳米颗粒。
16.根据权利要求9所述的复合物，其中，部分的作用模式被拮抗。
17.根据权利要求9所述的复合物，其中，部分的作用模式被激发。
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