[发明专利]用于治疗β-血红蛋白病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880058809.6 | 申请日： | 2018-07-17 |
| 公开（公告）号： | CN111164211A | 公开（公告）日： | 2020-05-15 |
| 发明（设计）人： | J·阿勒斯;J·巴特利特;C-L·李;G-E·E·林皮斯;G·P·西蒙兹;M·严 | 申请（专利权）人： | 卡利门股份有限公司;卡利门澳大利亚控股有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;C07K14/805;A61K31/713;A61P7/00 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 傅宇昌 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 血红蛋白 组合 方法 | ||
1.载体，其包含：可操作地连接至第一核酸序列的第一表达控制序列，所述第一核酸序列编码用于敲低HPRT的RNAi；和可操作地连接至第二核酸序列的第二表达控制序列，所述第二核酸序列编码γ-珠蛋白基因。
2.权利要求1的载体，其中所述RNAi为shRNA。
3.权利要求2的载体，其中所述shRNA包含SEQ ID NO:35的发夹环序列。
4.权利要求2的载体，其中所述shRNA与SEQ ID NO:30的序列具有至少95％序列同一性。
5.权利要求4的载体，其中所述shRNA具有SEQ ID NO:30的序列。
6.权利要求2的载体，其中所述shRNA与从由SEQ ID NO:27、SEQ ID NO:28和SEQ IDNO:29组成的组中选择的核酸序列具有至少95％序列同一性。
7.权利要求2的载体，其中所述shRNA与从由SEQ ID NO:67和SEQ ID NO:68组成的组中选择的核酸序列具有至少95％序列同一性。
8.权利要求2的载体，其中所述shRNA与从由SEQ ID NO:26和SEQ ID NO:27组成的组中选择的核酸序列具有至少95％序列同一性。
9.权利要求2的载体，其中所述shRNA与SEQ ID NO:59的序列具有至少95％序列同一性。
10.前述权利要求中任一项的载体，其中所述第一表达控制序列为PolIII启动子。
11.权利要求10的载体，其中所述PolIII启动子为7sk。
12.权利要求11的载体，其中所述7sk启动子与SEQ ID NO:32的序列具有至少95％序列同一性。
13.权利要求12的载体，其中所述7sk启动子具有SEQ ID NO:32的序列。
14.权利要求11的载体，其中所述7sk启动子具有SEQ ID NO:33的序列。
15.前述权利要求中任一项的载体，其中编码所述γ-珠蛋白基因的所述第二核酸与SEQ ID NO:55的序列具有至少95％序列同一性。
16.前述权利要求中任一项的载体，其中编码所述γ-珠蛋白基因的所述第二核酸具有SEQ ID NO:55。
17.前述权利要求中任一项的载体，其中所述第二表达控制序列为polII启动子。
18.权利要求17的载体，其中所述polII启动子为β-珠蛋白启动子。
19.权利要求18的载体，其中所述β-珠蛋白启动子与SEQ ID NO:66的序列具有至少95％同一性。
20.前述权利要求中任一项的载体，其中所述第一核酸编码具有SEQ ID NO:1或SEQ IDNO:2的核酸分子。
21.前述权利要求中任一项的载体，其中所述第二核酸编码具有SEQ ID NO:3的核酸分子。
22.前述权利要求中任一项的载体，其中所述第二核酸编码与SEQ ID NO:4的序列具有至少95％同一性的多肽。
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