[发明专利]用于生成安全细胞治疗剂的平台在审

专利信息
申请号: 201880065367.8 申请日: 2018-08-07
公开(公告)号: CN111491655A 公开(公告)日: 2020-08-04
发明(设计)人: R·克莱克;王华伟 申请(专利权)人: 加利福尼亚大学董事会
主分类号: A61K38/00 分类号: A61K38/00;A61K38/44;A61K48/00;A61L27/00;A61P1/04;A61P3/00;A61P43/00
代理公司: 上海专利商标事务所有限公司 31100 代理人: 余颖;陶家蓉
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 用于 生成 安全 细胞 治疗 平台
【权利要求书】:

1.一种方法,其包括:

向对象给予治疗有效量的组合物,所述组合物包含表达或包含至少一种治疗性试剂的第一胞质。

2.如权利要求1所述的方法,其中,所述治疗性试剂选自下组:治疗性DNA分子,治疗性RNA分子,治疗性蛋白质,治疗性肽,小分子治疗剂,治疗性基因编辑因子,小分子治疗剂,纳米颗粒,细菌,细菌孢子,噬菌体,细菌组分,病毒,外泌体,脂质和离子。

3.如权利要求1或2中任一项的方法,其中,所述细胞是或衍生自收获自所述对象的细胞,或衍生自细胞系,永生化细胞或癌细胞。

4.如权利要求1-3中任一项所述的方法,其中,所述第一胞质与第二胞质融合。

5.如权利要求1-4中任一项所述的方法,其进一步包括向所述对象给予一种或多种其他疗法。

6.如权利要求1-5中任一项所述的方法,其中,所述第一胞质表达免疫系统逃避部分。

7.如权利要求6所述的方法,其中,所述免疫系统逃避部分为CD47。

8.如权利要求1-7中任一项所述的方法,其中,所述第一胞质或从其获得所述第一胞质的细胞已经工程改造以表达所述治疗性试剂。

9.如权利要求1-8中任一项所述的方法,其中,所述第一胞质或从其获得所述第一胞质的细胞未经工程改造以表达所述治疗性试剂。

10.一种包含至少一种治疗性试剂的胞质。

11.如权利要求10所述的胞质,其中,所述治疗性试剂选自下组:治疗性DNA分子,治疗性RNA分子,治疗性蛋白质,治疗性肽,小分子治疗剂,治疗性基因编辑因子,小分子治疗剂,纳米颗粒,细菌,细菌孢子,噬菌体,细菌组分,病毒,外泌体,脂质和离子。

12.如权利要求10-11中任一项所述的胞质,其中,所述胞质还包含免疫系统逃避部分。

13.一种制备胞质的方法,所述方法包括:

将治疗性试剂引入细胞;和

使所述细胞去核。

14.如权利要求13所述的方法,其中,所述引入步骤在所述去核步骤之前。

15.如权利要求14所述的方法,其中,所述引入步骤导致所述治疗性试剂的永久表达。

16.如权利要求13所述的方法,其中,所述去核步骤在所述引入步骤之前。

17.如权利要求13、14或16中任一项所述的方法,其中,所述引入步骤导致所述治疗性试剂的瞬时表达。

18.如权利要求13-17中任一项所述的方法,其中,所述引入包括转染。

19.如权利要求13-17中任一项所述的方法,其中,所述引入包括电穿孔,微注射,细胞挤压,声穿孔,穿刺或流体动力学递送。

20.一种治疗对象的方法,其包括:

向所述对象给予治疗有效量的权利要求10-12中任一项所述的胞质。

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