[发明专利]RNA靶向方法和组合物在审
| 申请号： | 201880068076.4 | 申请日： | 2018-08-22 |
| 公开（公告）号： | CN111328343A | 公开（公告）日： | 2020-06-23 |
| 发明（设计）人： | P·D·徐;S·康纳曼 | 申请（专利权）人： | 萨克生物研究学院 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/55 |
| 代理公司： | 北京华睿卓成知识产权代理事务所(普通合伙) 11436 | 代理人： | 程淼 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | rna 靶向 方法 组合 | ||
1.靶向一种或多种RNA分子的方法，包括：
使一种或多种靶RNA分子接触非天然或改造的规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)-相关的(Cas)系统，所述系统包括：
至少一种Cas13d蛋白质，或编码所述至少一种Cas13d蛋白质的核酸分子；和
至少一种与所述一种或多种靶RNA分子杂交的CRISPR-Cas系统向导RNA(gRNA)，或至少一种编码所述gRNA的核酸分子，
从而所述Cas13d蛋白质与所述gRNA形成复合物，其中所述gRNA将所述复合物引导至所述一种或多种靶RNA分子，并且靶向所述一种或多种靶RNA分子。
2.CRISPR-Cas系统介导的RNA靶向方法，包括：
使一种或多种靶RNA分子接触非天然或改造的规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)-相关的(Cas)系统，所述系统包括：
至少一种Cas13d蛋白质，或编码所述至少一种Cas13d蛋白质的核酸分子；和
至少一种与所述一种或多种靶RNA分子杂交的CRISPR-Cas系统gRNA，或至少一种编码所述gRNA的核酸分子，
从而所述Cas13d蛋白质与所述gRNA形成复合物，其中所述gRNA将所述复合物引导至所述一种或多种靶RNA分子，并且靶向所述一种或多种靶RNA分子。
3.根据权利要求1或2所述的方法，其中使所述一种或多种靶RNA分子接触非天然或改造的CRISPR-Cas系统包括向含有所述一种或多种靶RNA分子的细胞中引入所述非天然或改造的CRISPR-Cas系统。
4.根据权利要求3所述的方法，其中使用内吞作用、脂质体、颗粒、外来体、微泡、基因枪、电穿孔、病毒或其组合将所述CRISPR-Cas系统引入到所述细胞中。
5.根据权利要求3或4所述的方法，其中所述细胞是真核细胞。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的方法，其中所述一种或多种靶RNA分子或所述细胞与包括所述至少一种Cas13d蛋白质和所述至少一种CRISPR-Cas系统gRNA的复合物接触。
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