[发明专利]NT-3基因疗法的方法和材料在审
| 申请号： | 201880068238.4 | 申请日： | 2018-10-19 |
| 公开（公告）号： | CN111433367A | 公开（公告）日： | 2020-07-17 |
| 发明（设计）人： | Z.撒亨克 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C07K14/475;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 初明明;黄希贵 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | nt 基因 疗法 方法 材料 | ||
1.一种核酸，该核酸以从5'至3'的顺序包含：
(i)第一AAV2反向末端重复序列(ITR)；
(ii)SEQ ID NO:11的核苷酸147-860所列出的肌肉肌酸激酶启动子/增强子序列；
(iii)编码人NT-3多肽的核苷酸序列；以及
(iv)第二AAV2 ITR序列；
其中该人NT-3多肽具有氨基酸序列，该氨基酸序列与SEQ ID NO:2至少90％相同或与SEQ ID NO:2为100％相同，或者由与SEQ ID NO:11的核苷酸1077-1850为90％相同或与SEQID NO:11的核苷酸1077-1850为100％相同的核苷酸序列编码。
2.如权利要求1所述的核酸，该核酸进一步包含在所述启动子/增强子的3’端，SEQ IDNO:11的核苷酸892-1024中所列出的嵌合内含子。
3.如权利要求1或2所述的核酸，该核酸进一步包含在所述编码人NT-3多肽的核苷酸序列的3'端，SEQ ID NO:11的核苷酸1860-2059中所列出的SV40聚腺苷酸化信号。
4.如权利要求1-3中任一项所述的核酸，
其中所述第一ITR在SEQ ID NO:11的核苷酸7-112中列出，和/或
其中所述第二ITR在SEQ ID NO:11的核苷酸2121-2248中列出。
5.如权利要求1-3中任一项所述的核酸，
其中所述第一ITR在SEQ ID NO:11的核苷酸7-112中列出，并且
其中所述第二ITR在SEQ ID NO:11的核苷酸2121-2248中列出。
6.一种包含scAAV1.tMCK.NTF3基因组的核酸，该基因组与SEQ ID NO:11所列出的核苷酸序列至少90％相同。
7.一种包含SEQ ID NO:11所列出的scAAV1.tMCK.NTF3基因组的核酸。
8.一种包含如权利要求1-7中任一项所述的核酸的重组腺相关病毒颗粒(rAAV)，其中该rAAV具有感染性。
9.如权利要求8所述的rAAV颗粒，其中该rAAV是血清型AAV-1、AAV-2、AAV-3、AAV-4、AAV-5、AAV-6、AAV-7、AAV-8、AAV-9、AAV-10、AAV-11、或AAVrh.74。
10.如权利要求8-10所述的rAAV颗粒，其中该rAAV基因组中的AAV DNA来自AAV-1。
11.一种组合物，该组合物包含如权利要求8-10中任一项所述的rAAV颗粒、和药学上可接受的载体。
12.如权利要求11所述的组合物，其中配制该组合物以在有需要的受试者中治疗肌肉消耗障碍或神经病变。
13.如权利要求11所述的组合物，其中配制该组合物以在有需要的受试者中刺激肌肉生长。
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