[发明专利]用于治疗肌营养不良症的艾得奈生给药方案

权利要求书

1.一种治疗有需要的受试者的肌营养不良症的方法，所述方法包括向所述受试者施用具有式I结构的化合物

或其药学上可接受的盐的给药方案，所述给药方案有效地使所述受试者中所述化合物的阈值血浆浓度在24小时时段内达到至少约20ng/ml，持续至少12小时。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述阈值血浆浓度为约20ng/ml到约200ng/ml。

3.根据权利要求1或2所述的方法，其中在24小时时段内，所述化合物处于或高于所述阈值浓度持续至少约13小时、约14小时、约15小时、约16小时、约17小时、约18小时、约19小时、约20小时、约21小时、约22小时、约23小时或约24小时。

4.根据权利要求1到3中任一权利要求所述的方法，其中所述给药方案包括每天一个剂量、两个剂量或三个剂量的所述化合物。

5.根据权利要求4所述的方法，其中每个剂量包括约25mg/kg到约100mg/kg的所述化合物。

6.根据权利要求1到5中任一权利要求所述的方法，其中每日总剂量包括约100mg/kg到约200mg/kg或约100mg/kg到约150mg/kg。

7.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括约133mg/kg。

8.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括约100mg/kg。

9.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括约90mg/kg到约110mg/kg。

10.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括100mg/kg±5％、100mg/kg±10％、100mg/kg±15％或100mg/kg±20％。

11.根据权利要求1到10中任一权利要求所述的方法，其中所述给药方案包括每天三个剂量。

12.根据权利要求11所述的方法，其中所述三个剂量包括等量的所述化合物。

13.根据权利要求11或12所述的方法，其中每个剂量包括约25mg/kg到约50mg/kg的所述化合物。

14.根据权利要求11或12所述的方法，其中每个剂量包括约20mg/kg到约40mg/kg。

15.根据权利要求12到14中任一权利要求所述的方法，其中每个剂量包括约33mg/kg的所述化合物。

16.根据权利要求11、13或14所述的方法，其中第一剂量和第二剂量包括小于第三剂量的量的所述化合物。

17.根据权利要求11到15中任一权利要求所述的方法，其中所述三个剂量相等并且以含有250mg或100mg所述式I化合物的剂型施用。

18.根据权利要求17所述的方法，其中所述三个剂量等于100mg/kg±5％、100mg/kg±10％、100mg/kg±15％或100mg/kg±20％的每日总剂量。

19.根据权利要求17或18所述的方法，其中所述每日剂量不超过6,000mg。

20.根据权利要求11到19中任一权利要求所述的方法，其中所述第一剂量在早晨施用，所述第二剂量在中午施用，并且所述第三剂量在晚上施用。