[发明专利]聚糖制剂和用于高氨血症的使用方法

权利要求书

1.一种用于在受试者，例如人受试者中治疗尿素循环障碍(UCD)(例如，氨基甲酰磷酸合成酶I(CPSI)缺乏症、鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症、精氨基琥珀酸合成酶(ASS)缺乏症、精氨基琥珀酸裂解酶(ASL)缺乏症、N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、精氨酸酶缺乏症、鸟氨酸移位酶缺乏症(HHH)、或希特林蛋白(CIT II)缺乏症)或肝性脑病(HE)的方法，该方法包括：

以对于治疗该UCD或HE而言有效的量和足够的时间来施用聚糖制剂，

其中：

i)该聚糖制剂包含聚糖聚合物，这些聚糖聚合物包含葡萄糖或半乳糖聚糖单元；

ii)该聚糖制剂中的这些聚糖聚合物的平均支化度(DB)在0.1与0.4之间；

iii)该聚糖制剂中的至少50％的这些聚糖聚合物具有至少3个且少于10个聚糖单元的聚合度(DP)；

iv)该聚糖制剂的平均DP(DP均值)在约5与8之间；

v)该聚糖制剂的这些聚糖聚合物中存在的α-糖苷键与β-糖苷键的比率在约1:1至约3:1之间；

vi)该聚糖制剂包含在20mol％与60mol％之间的1,6糖苷键；

vii)该聚糖制剂包含在5mol％与25mol％之间；

viii)该聚糖制剂在23℃下在水中具有至少约70Brix的最终溶解度极限；

ix)该聚糖制剂具有至少70％的膳食纤维含量；或者

x)i)、ii)、iii)、iv)、v)、vi)、vii)、viii)和ix)中的两个、三个、四个、五个、六个、七个、八个或九个的任何组合。

2.一种鉴定或选择用于患有尿素循环障碍(UCD)(例如，氨基甲酰磷酸合成酶I(CPSI)缺乏症、鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症、精氨基琥珀酸合成酶(ASS)缺乏症、精氨基琥珀酸裂解酶(ASL)缺乏症、N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症、或精氨酸酶缺乏症、鸟氨酸移位酶缺乏症(HHH)、或希特林蛋白(CIT II)缺乏症)或肝性脑病(HE)的受试者的治疗方案的方法，该方法包括：

a)获取该受试者中的细菌分类群或微生物代谢物或酶活性的存在或水平的值；

b)响应于该值，选择包含聚糖制剂的治疗以治疗该受试者，以及

c)以对于治疗该受试者而言有效的量和足够的时间来施用该聚糖制剂，其中：

i)该聚糖制剂包含聚糖聚合物，这些聚糖聚合物包含葡萄糖或半乳糖聚糖单元；

ii)该聚糖制剂中的这些聚糖聚合物的平均支化度(DB)在0.1与0.4之间；

iii)该聚糖制剂中的至少50％的这些聚糖聚合物具有至少3个且少于10个聚糖单元的聚合度(DP)；

iv)该聚糖制剂的平均DP(DP均值)在约5与8之间；

v)该聚糖制剂的这些聚糖聚合物中存在的α-糖苷键与β-糖苷键的比率在约1:1至约3:1之间；

vi)该聚糖制剂包含在20mol％与60mol％之间的1,6糖苷键；

vii)该聚糖制剂包含在5mol％与25mol％之间；

viii)该聚糖制剂在23℃下在水中具有至少约70Brix的最终溶解度极限；并且/或者

ix)该聚糖制剂具有至少70％的膳食纤维含量；

任选地其中，该聚糖制剂包含i)、ii)、iii)、iv)、v)、vi)、vii)、viii)和ix)的所选特性中的两个、三个、四个、五个、六个、七个、八个或九个。

3.如权利要求1或2所述的方法，其中，该UCD是CPSI缺乏症。

4.如权利要求1或2所述的方法，其中，该UCD是OTC缺乏症。

5.如权利要求1或2所述的方法，其中，该UCD是ASS缺乏症。

6.如权利要求1或2所述的方法，其中，该UCD是ASL缺乏症。

7.如权利要求1或2所述的方法，其中，该UCD是NAGS缺乏症。

8.如权利要求1或2所述的方法，其中，该UCD是精氨酸酶缺乏症或者其中该UCD是HHH或者其中该UCD是CIT II缺乏症。