[发明专利]MIR101或MIR128在治疗发作性疾病中的用途

权利要求书

1.一种用于治疗有相应需要的患者中的发作性疾病的方法，所述方法包括向所述患者施用包括编码微小RNA-101、pri-miR101或pre-miR101的核酸的载体，其中所述核酸被可操作地连接至启动子，其中所述发作性疾病的一种或更多种症状被改善。

2.根据权利要求1所述的方法，其中在所述施用后，微小RNA-101、pri-miR101或pre-miR101在所述患者中的表达与所述发作性疾病的症状减轻相关。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述启动子选自由CAG启动子、CMV启动子、人类突触蛋白1基因启动子(hSyn)、强啡肽启动子、脑髓苷启动子和CaMKII启动子组成的组。

4.根据权利要求1所述的方法，其中所述启动子是CAG启动子。

5.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体包括土拨鼠转录后调控元件(WPRE)。

6.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体包括牛生长激素多腺苷酸化序列(BGHpA)。

7.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体包括荧光报告物盒。

8.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体是腺病毒相关病毒(AAV)。

9.根据权利要求8所述的方法，其中所述腺病毒相关病毒是AAV1、AAV2、AAV4、AAV5、AAV7、AAV8、AAV9或AAVRec3。

10.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体是慢病毒。

11.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体被递送至所述患者的脑中的靶位置。

12.根据权利要求1所述的方法，其中所述靶位置是额叶、颞叶、枕叶或顶叶。

13.根据权利要求11所述的方法，其中所述载体经由选自由口服、含服、舌下、直肠、局部、鼻内、阴道和肠胃外组成的组的途径施用。

14.根据权利要求11所述的方法，其中所述载体被直接施用至所述靶位置。

15.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体是pAM/CBA-miR101-1-WPRE-BGHpA。

16.根据权利要求1所述的治疗发作性疾病的方法，其中所述发作性疾病选自由以下组成的组：癫痫、具有全面性强直-阵挛性发作的癫痫、具有肌阵挛性失神的癫痫、额叶癫痫、颞叶癫痫、枕叶癫痫、顶叶癫痫、Landau-Kleffner综合征、Rasmussen综合征、Dravet综合征、Doose综合征、CDKL5紊乱、婴儿痉挛(West综合征)、青少年肌阵挛性癫痫(JME)、疫苗相关脑病、顽固性儿童期癫痫(ICE)、Lennox-Gastaut综合征(LGS)、Rett综合征、Ohtahara综合征、CDKL5紊乱、儿童期失神性癫痫、特发性震颤、急性反复性发作、良性罗兰多癫痫、癫痫持续状态、难治性癫痫持续状态、超难治性癫痫持续状态(SRSE)、PCDH19小儿癫痫、脑肿瘤诱导的发作、错构瘤诱导的发作、药物戒断诱导的发作、酒精戒断诱导的发作、增加的发作活动和突破性发作。

17.根据权利要求1所述的治疗发作性疾病的方法，其中所述发作性疾病的特征是局灶性发作。

18.根据权利要求1所述的治疗发作性疾病的方法，其中所述发作性疾病是局灶性皮质发育不良。