[发明专利]用遗传修饰的β细胞治疗糖尿病在审
| 申请号： | 201880077523.2 | 申请日： | 2018-09-28 |
| 公开（公告）号： | CN111742044A | 公开（公告）日： | 2020-10-02 |
| 发明（设计）人： | G.F.斯维斯;D.基夫利奇 | 申请（专利权）人： | 沃尔基尔生物制药公司 |
| 主分类号： | C12N5/071 | 分类号： | C12N5/071 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 甘霖;黄希贵 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 遗传 修饰 细胞 治疗 糖尿病 | ||
1.一种人β细胞，其以足以致使所述β细胞对人免疫细胞有抗性的量表达或过表达人趋除剂，其中所述β细胞能够表达胰岛素并且不能细胞分裂。
2.一种人β细胞，其包含本身包含编码人CXCL12的核酸序列的载体，其中所述β细胞对人免疫细胞有抗性。
3.权利要求1或2的人β细胞，其中所述细胞是得自患有1型糖尿病的受试者的自体β细胞。
4.权利要求1或2的人β细胞，其中所述细胞是同种异体β细胞。
5.权利要求1-4中任一项的人β细胞，其中所述人免疫细胞包括NK细胞、细胞毒性T细胞和/或B细胞。
6.权利要求1-5中任一项的人β细胞，其中所述细胞表达趋除量的人CXCL12。
7.权利要求6的人β细胞，其中所述CXCL12选自CXCL12α和CXCL12β。
8.一种人β细胞，其包含在内源性CXCL12编码区上游的转基因调节区，其中所述β细胞对人免疫细胞有抗性。
9.权利要求8的人β细胞，其中所述细胞是自体β细胞。
10.权利要求8的人β细胞，其中所述细胞是同种异体β细胞。
11.权利要求9的人β细胞，其中所述细胞是得自或衍生自患有1型糖尿病的受试者的自体β细胞。
12.权利要求10的人β细胞，其中所述细胞是得自或衍生自无1型糖尿病的受试者的同种异体β细胞。
13.权利要求8-12中任一项的人β细胞，其中所述转基因调节区是外源组成型或诱导型启动子。
14.权利要求8 - 10中任一项的人β细胞，其中所述细胞表达趋除量的CXCL12。
15.权利要求14的人β细胞，其中所述CXCL12选自CXCL12α和CXCL12β。
16.权利要求15的人β细胞，其中所述细胞表达CXCL12β。
17.权利要求2-16中任一项的人β细胞，其中所述β细胞不能细胞分裂。
18.权利要求1-17中任一项的人β细胞，其中所述人CXCL12选自CXCL12α、CXCL12β、CXCL12δ和CXCL12γ。
19.权利要求8-18中任一项的人β细胞，其中所述人免疫细胞包括NK细胞、细胞毒性T细胞和B细胞。
20.一种用于响应高血糖环境而产生胰岛素的方法，其包括使所述环境与根据权利要求1-19中任一项的人转基因β细胞群体接触。
21.权利要求20的方法，其中所述高血糖环境包含人免疫细胞。
22.权利要求21的方法，其中所述人免疫细胞包括NK细胞、T细胞和B细胞。
23.一种用于在治疗糖尿病中使用的组合物，所述组合物包含根据权利要求1-19中任一项的人转基因β细胞。
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