[发明专利]用于增强视功能的组合物和方法在审

专利信息
申请号: 201880077731.2 申请日: 2018-11-13
公开(公告)号: CN111417339A 公开(公告)日: 2020-07-14
发明(设计)人: E·Y·伊萨克夫 申请(专利权)人: 加利福尼亚大学董事会
主分类号: A61B5/00 分类号: A61B5/00;A61K48/00;C07K14/72
代理公司: 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 代理人: 刘晓东
地址: 美国加*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 用于 增强 功能 组合 方法
【权利要求书】:

1.一种恢复或增强个体视功能的方法,所述方法包括向个体施用包含编码中波长视蛋白(MW-视蛋白)和/或长波长视蛋白(LW-视蛋白)和/或短波长视蛋白(SW-视蛋白)的核苷酸序列的核酸,其中所述施用提供了所述MW-视蛋白和/或所述LW-视蛋白和/或所述SW-视蛋白在所述个体视网膜细胞中的表达和视功能的恢复或增强。

2.如权利要求1所述的方法,其中所述MW-视蛋白包含与SEQ ID NO:1中所述氨基酸序列具有至少85%氨基酸序列同一性的氨基酸序列;其中所述LW-视蛋白包含与SEQ ID NO:4中所述氨基酸序列具有至少85%氨基酸序列同一性的氨基酸序列;以及其中所述SW-视蛋白包含与SEQ ID NO:5中所述氨基酸序列具有至少85%氨基酸序列同一性的氨基酸序列。

3.如权利要求1所述的方法,其中所述SW-视蛋白包含与SEQ ID NO:5中所述人SW-视蛋白氨基酸序列具有至少87%氨基酸序列同一性的氨基酸序列或与SEQ ID NO:6中所述小鼠SW-视蛋白氨基酸序列具有至少87%氨基酸序列同一性的氨基酸序列。

4.如权利要求1所述的方法,其包括向所述个体施用:i)包含编码SW-视蛋白的核苷酸序列的第一核酸,其中所述SW-视蛋白包含与SEQ ID NO:5中所述人SW-视蛋白氨基酸序列具有至少87%氨基酸序列同一性的氨基酸序列;以及ii)包含编码SW-视蛋白的核苷酸序列的第二核酸,其中所述SW-视蛋白包含与SEQ ID NO:6中所述小鼠SW-视蛋白氨基酸序列具有至少87%氨基酸序列同一性的氨基酸序列。

5.如权利要求1所述的方法,其中所述SW-视蛋白是包含小鼠SW-视蛋白胞内结构域和人SW-视蛋白跨膜结构域的嵌合SW-视蛋白。

6.如权利要求5所述的方法,其中所述嵌合SW-视蛋白包含与SEQ ID NO:7中所述嵌合SW-视蛋白氨基酸序列具有至少90%氨基酸序列同一性的氨基酸序列。

7.如权利要求1至6中任一项所述的方法,其中所述MW-视蛋白和/或所述LW-视蛋白和/或所述SW-视蛋白在所述视网膜细胞中的表达提供了所述个体的图案化视觉和图像识别。

8.如权利要求7所述的方法,其中所述图像识别是静态图像的或图案的。

9.如权利要求7所述的方法,其中所述图像识别是运动图像的或图案的。

10.如权利要求1至9中任一项所述的方法,其中所述MW-视蛋白和/或所述LW-视蛋白和/或所述SW-视蛋白在所述视网膜细胞中的表达提供了从约10-4W/cm2至约1W/cm2的光强度下的图像识别。

11.如权利要求1至9中任一项所述的方法,其中所述MW-视蛋白和/或所述LW-视蛋白和/或所述SW-视蛋白在所述视网膜细胞中的表达提供了在光强度下的图像识别,所述光强度比在视网膜细胞中表达光敏感通道蛋白的个体提供图像识别需要的所述光强度低至少10倍。

12.如权利要求1至9中任一项所述的方法,其中所述MW-视蛋白和/或所述LW-视蛋白和/或所述SW-视蛋白在所述视网膜细胞中的表达提供了比视紫红质多肽赋予视网膜细胞的所述动力学快至少2倍的动力学。

13.如权利要求1至12中任一项所述的方法,其中所述核酸是重组表达载体。

14.如权利要求13所述的方法,其中所述重组表达载体为重组病毒载体。

15.如权利要求14所述的方法,其中所述重组病毒载体是腺相关病毒载体、慢病毒载体、单纯疱疹病毒载体或逆转录病毒载体。

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