[发明专利]TDP-43相关疾病的预防和治疗

权利要求书

1.治疗或预防受试者中与TDP-43细胞质积累有关的疾病或病症的方法，所述受试者包括表现出TDP-43细胞质积累的细胞，所述方法包括向所述受试者给予包含烟酰胺核苷的组合物。

2.治疗或预防受试者中与自噬有关的疾病或病症的方法，所述受试者包括表现出TDP-43细胞质积累的细胞，所述方法包括向所述受试者给予包含烟酰胺核苷的组合物。

3.治疗或预防受试者中与蛋白错误折叠有关的疾病或病症的方法，所述受试者包括表现出TDP-43细胞质积累的细胞，所述方法包括向所述受试者给予包含烟酰胺核苷的组合物。

4.治疗或预防受试者中神经退行性疾病或病症的方法，所述受试者包括表现出TDP-43细胞质积累的细胞，所述方法包括向所述受试者给予包含烟酰胺核苷的组合物。

5.治疗或预防受试者中疾病或病症的方法，所述受试者包括表现出TDP-43细胞质积累的细胞，所述方法包括向所述受试者给予包含烟酰胺核苷的组合物。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的方法，其中所述组合物还包含紫檀芪。

7.根据权利要求1至5中任一项所述的方法，其进一步包括向所述受试者给予包含紫檀芪的组合物。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述疾病或病症是tau蛋白病。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的方法，其中所述疾病或病症是阿尔茨海默氏病、肌萎缩性侧索硬化症、关岛帕金森病痴呆综合征、嗜银粒病、普吉斯痴呆症、慢性创伤性脑病、钙化的弥散性神经原纤维缠结、唐氏综合征、家族性英国痴呆症、家族性丹麦痴呆症、额叶痴呆、额颞小叶变性、Gertmann-Straussler-Scheinker病、球状神经胶质tau蛋白病、具有球状神经胶质包涵体的白质tau蛋白病、Guadeloupean帕金森病伴痴呆症、Guadeloupean进行性核上性麻痹、多系统萎缩、肌强直性营养不良、具有脑铁积累的神经变性、Hallevorden-Spatz病、泛酸激酶相关神经变性、神经原纤维缠结主导性痴呆、Niemann-Pick病C型、皮克氏病、前脑炎帕金森病、朊蛋白脑淀粉样血管病、进行性核上性麻痹、SLC9A6相关性智力迟钝或亚急性硬化性全脑炎。

10.根据权利要求1至9中任一项所述的方法，其中表现出TDP-43积累的细胞是神经元。

11.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部细胞TDP-43的至少1％在所述细胞的细胞质中。

12.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部细胞TDP-43的至少5％在所述细胞的细胞质中。

13.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部细胞TDP-43的至少10％在所述细胞的细胞质中。

14.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部细胞TDP-43的至少20％在所述细胞的细胞质中。

15.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部TDP-43的至少30％在所述细胞的细胞质中。

16.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部TDP-43的至少40％在所述细胞的细胞质中。

17.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中所述细胞中全部TDP-43的至少50％在所述细胞的细胞质中。