[发明专利]治疗神经变性疾病的新手段和方法

权利要求书

1.含有CARD的凋亡相关斑点样蛋白的配体(ASC)，其用于治疗或预防神经变性疾病的方法中。

2.根据权利要求1所述的配体，其中所述神经变性疾病与ASC团聚体和/或淀粉样-β团聚体的形成相关。

3.根据权利要求1或2所述的配体，其中所述神经变性疾病特征在于痴呆和/或伴随痴呆。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的配体，其中所述神经变性疾病选自阿尔兹海默症、帕金森氏病、亨廷顿氏病、多系统萎缩症、肌萎缩性侧索硬化症、髓脑小脑性共济失调、额颞痴呆、额颞叶变性、轻度认知障碍、帕金森叠加综合症、皮克病、进行性孤立性失语症、灰质变性[Alpers]、亚急性坏死性脑病或路易体痴呆。

5.根据前述权利要求中任一项使用的所述ASC配体，其中所述配体调制，优选地预防、减少、抑制或阻断ASC的生物学功能和活性。

6.根据前述权利要求中任一项使用的所述ASC配体，其中ASC的所述生物学功能和活性包括其形成团聚体和/或诱导或促进淀粉样-β团聚体形成的能力。

7.根据前述权利要求中任一项使用的所述ASC配体，其中所述配体与ASC特异性相互作用，优选地与之结合，这优选地通过抑制或减少淀粉样-β团聚体的形成和/或通过抑制或减少诱发或促进淀粉样-β团聚的形成。

8.根据前述权利要求中任一项使用的所述ASC配体，其中ASC包括对应于根据SEQ IDNO:1的氨基酸序列的氨基酸序列，或其同源物、同工型、变体或片段，或由这些组成。

9.根据前述权利要求中任一项使用的所述ASC配体，其中所述ASC配体与ASC的PYD结构域或位于所述PYD结构域内的表位，和/或与CARD结构域或位于所述CARD结构域内的表位特异性相互作用，优选与之结合。

10.根据前述权利要求中任一项所述的ASC配体，其中位于所述PYD结构域内的所述表位包含对应于SEQ ID NO:1的氨基酸序列的氨基酸K21、K22和/或K26。

11.根据前述权利要求中任一项使用的所述ASC配体，其中所述配体选自抗体、蛋白质或肽、核酸或小分子有机化合物。

12.根据权利要求11使用的所述ASC配体，其中所述配体是单克隆或多克隆抗体，或其变体、片段或衍生物，或编码单克隆或其变体、片段或衍生物的核酸。

13.根据权利要求12使用的所述ASC配体，其中所述抗体变体选自嵌合或人源化抗体变体。

14.根据权利要求11至13使用的所述ASC配体，其中所述衍生物选自scFv、双抗体、线性抗体、单链抗体、双或多特异性抗体、抗体-药物缀合物或嵌合抗原受体。