[发明专利]制备病毒载体的手段和方法及其用途在审
| 申请号： | 201880085757.1 | 申请日： | 2018-11-01 |
| 公开（公告）号： | CN111566220A | 公开（公告）日： | 2020-08-21 |
| 发明（设计）人： | B·K·卡斯帕;J·M·哈特菲尔德;J·巴莱迪耶;A·A·卡斯帕;R·E·霍奇 | 申请（专利权）人： | 阿维克斯公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K39/12;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 陈迎春;黄革生 |
| 地址： | 美国伊*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 制备 病毒 载体 手段 方法 及其 用途 | ||
1.一种药物组合物，所述药物组合物包含：
a.1-8x 1013个AAV9病毒载体基因组/mL(vg/mL)；
b.少于约7％的空病毒衣壳；
c.少于约100ng/mL宿主细胞蛋白/1x 1013vg/mL；
d.少于约5x 106pg/mL残余宿主细胞DNA/1x 1013vg/mL；
并且其中所述1-8x 1013个AAV9病毒载体基因组/mL中至少约80％是功能性的。
2.如权利要求1所述的组合物，其中所述AAV9病毒载体包含编码运动神经元存活(SMN)蛋白的多核苷酸。
3.如权利要求1所述的组合物，其中所述AAV9病毒载体包含编码甲基-CpG结合蛋白2(MECP2)蛋白的多核苷酸。
4.如权利要求1所述的组合物，其中所述AAV9病毒载体包含编码靶向超氧化物歧化酶1(SOD1)的短发夹RNA(shRNA)的多核苷酸。
5.如权利要求2所述的组合物，其中所述AAV9病毒载体包含经修饰的AAV2 ITR、鸡β-肌动蛋白(CB)启动子、巨细胞病毒(CMV)即刻/早期增强子、经修饰的SV40晚期16s内含子、牛生长激素(BGH)聚腺苷酸化信号和未经修饰的AAV2 ITR。
6.如权利要求2或5所述的组合物，其中所述多核苷酸编码SEQ ID NO:2的SMN蛋白。
7.如权利要求2、5或6中任一项所述的组合物，其中所述AAV9病毒载体包含SEQ ID NO:1。
8.如权利要求1-7中任一项所述的组合物，所述组合物包含1.7-2.3x 1013AAV9 vg/mL。
9.如权利要求1-8中任一项所述的组合物，所述组合物包含1.9-2.1x 1013AAV9 vg/mL。
10.如权利要求1-9中任一项所述的组合物，所述组合物包含约2x 1013AAV9 vg/mL。
11.如权利要求1-10中任一项所述的组合物，所述组合物包含少于约5％的空衣壳。
12.如权利要求1-11中任一项所述的组合物，所述组合物包含少于约3％的空衣壳。
13.如权利要求1-12中任一项所述的组合物，所述组合物包含少于约1％的空衣壳。
14.如权利要求1-13中任一项所述的组合物，所述组合物包含以下或由以下组成：1-2x1014vg的所述AAV9病毒载体。
15.如权利要求1-14中任一项所述的组合物，所述组合物包含以下或由以下组成：1.1x1014vg的所述AAV9病毒载体。
16.如权利要求1-15中任一项所述的组合物，所述组合物由1.7x 1014vg的所述AAV9病毒载体组成。
17.如权利要求1-16中任一项所述的组合物，其中使用体外细胞测定或体内动物模型测量功能性病毒载体基因组的百分比。
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