[发明专利]纯化的芳基硫酸酯酶A及其组合物在审

申请号：	201880088888.5	申请日：	2018-12-19
公开（公告）号：	CN111699249A	公开（公告）日：	2020-09-22
发明（设计）人：	A·基夫;G·恩里克斯	申请（专利权）人：	夏尔人类遗传性治疗公司
主分类号：	C12N9/16	分类号：	C12N9/16;A61K38/46;A61K9/00;A61K47/00;A61P25/28
代理公司：	北京市君合律师事务所 11517	代理人：	黄遵玲;吴瑜
地址：	美国马***	国省代码：	暂无信息
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摘要：
搜索关键词：	纯化硫酸酯酶及其组合
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【权利要求书】：

1.一种治疗异染性脑白质营养不良(MLD)的方法，所述方法包括向有需要的受试者鞘内施用治疗有效剂量的包含纯化的重组人芳基硫酸酯酶A(rhASA)蛋白的制剂，

其中所述纯化的rhASA蛋白以蛋白聚糖图谱为特征，所述蛋白聚糖图谱包含一个或多个与中性重组ASA蛋白(中性ASA蛋白)、唾液酸化重组ASA蛋白(唾液酸ASA蛋白)、甘露糖-6-磷酸化重组ASA蛋白(M6P ASA蛋白)、N-乙酰葡糖胺甘露糖-6-磷酸化重组ASA蛋白(加帽M6PASA蛋白)和混合重组ASA蛋白(混合ASA蛋白)相对应的峰，并且

其中施用所述制剂使得稳定或降低MLD的至少一种症状的进展。

2.如权利要求1所述的方法，其中所述治疗有效剂量是100mg。

3.如权利要求1所述的方法，其中所述治疗有效剂量是150mg。

4.如权利要求1所述的方法，其中所述制剂每周施用一次。

5.如权利要求1所述的方法，其中所述受试者患有晚婴型MLD。

6.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中稳定或降低MLD的进展是使用粗大运动功能分类(GMFC-MLD)的变化来测量的。

7.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中施用所述制剂使得在所述受试者中治疗2年后GMFC-MLD级别相对于基线变化≤4、≤3或≤2个级别。

8.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中施用所述制剂使得在治疗两年后保持GMFC-MLD评分。

9.如权利要求7或8所述的方法，其中所述保持GMFC-MLD评分是在治疗两年后GMFC-MLD相对于基线变化不大于2个级别。

10.如权利要求7-9中任一项所述的方法，其中所述基线是在第一次施用所述制剂之前GMFC-MLD的评估评分。

11.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中稳定或降低MLD的进展是使用粗大运动功能测试量表(GMFM-MLD)的变化来测量的。

12.如权利要求11所述的方法，其中施用所述制剂使得在治疗两年后保持GMFM-MLD评分。