[发明专利]用于抑制PNPLA3表达的RNAi构建体在审
| 申请号： | 201880088895.5 | 申请日： | 2018-12-12 |
| 公开（公告）号： | CN111699257A | 公开（公告）日： | 2020-09-22 |
| 发明（设计）人： | I·茹利夫森;J·K·默里;M·奥尔曼;O·霍曼 | 申请（专利权）人： | 美国安进公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/10;C12N9/18 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;黄登高 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 pnpla3 表达 rnai 构建 | ||
1.一种包含有义链和反义链的RNAi构建体，其中该反义链包含具有至少15个连续核苷酸、与表1或表2中列出的反义序列的差异不超过3个核苷酸的区域，并且其中该RNAi构建体抑制含Patatin样磷脂酶结构域蛋白3（PNPLA3）的表达。
2.如权利要求1所述的RNAi构建体，其中该反义链包含与PNPLA3 mRNA序列互补的区域。
3.如上述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该有义链包含具有至少15个连续核苷酸、与表1或表2中列出的反义序列的差异不超过3个核苷酸的区域。
4.如上述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该构建体优先抑制PNPLA3-rs738409次要等位基因。
5.如权利要求4所述的RNAi构建体，其中与主要等位基因相比，该构建体对PNPLA3-rs738409次要等位基因的抑制作用至少强10%。
6.如上述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该构建体优先抑制PNPLA3-rs738408次要等位基因。
7.如权利要求6所述的RNAi构建体，其中与主要等位基因相比，该构建体对PNPLA3-rs738409-rs738408双重次要等位基因的抑制作用至少强10%。
8.如上述权利要求中任一项所述的RNAi构建体，其中该有义链包含与该反义链的序列充分互补的序列，以形成长度为约15至约30个碱基对的双链体区。
9.如权利要求8所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为约17至约24个碱基对。
10.如权利要求8所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为约19至约21个碱基对。
11.如权利要求10所述的RNAi构建体，其中该双链体区的长度为19个碱基对。
12.如权利要求8至11中任一项所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各自为约15至约30个核苷酸。
13.如权利要求12所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各自为约19至约27个核苷酸。
14.如权利要求12所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各自为约21至约25个核苷酸。
15.如权利要求12所述的RNAi构建体，其中该有义链和该反义链的长度各自为约21至约23个核苷酸。
16.如权利要求1至15中任一项所述的RNAi构建体，其中该RNAi构建体包含至少一个平末端。
17.如权利要求1至15中任一项所述的RNAi构建体，其中该RNAi构建体包含至少一个具有1-4个未配对核苷酸的核苷酸突出端。
18.如权利要求17所述的RNAi构建体，其中该核苷酸突出端具有2个未配对核苷酸。
19.如权利要求17或18所述的RNAi构建体，其中该RNAi构建体在该有义链的3'末端、该反义链的3'末端或该有义链和该反义链两者的3'末端包含核苷酸突出端。
20.如权利要求17至19中任一项所述的RNAi构建体，其中该核苷酸突出端包含5'-UU-3'二核苷酸或5'-dTdT-3'二核苷酸。
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