[发明专利]模板导向的核酸靶向型化合物

权利要求书

1.一种基因识别试剂，其包含：

核酸或核酸类似物主链，具有第一端和第二端，并且具有3到8个核糖、脱氧核糖或核酸类似物主链残基；

核碱基，其可以相同或不同，在与靶核酸互补的序列中连接到多个核糖、脱氧核糖或核酸类似主链残基；

第一芳基部分，通过接头连接到所述核酸或核酸类似物主链的第一端；和

与所述第一芳基部分任选地相同的第二芳基部分，通过接头连接到所述核酸或核酸类似物主链的第二端，其中当识别试剂与靶核酸的相邻序列杂交时，该芳基部分与相邻识别试剂的芳基部分堆叠。

2.根据权利要求1所述的基因识别试剂，其具有如下结构：

其中，

n是1到6的整数；

R的每个实例独立地是核碱基，产生任选与靶核酸互补的核碱基的序列；

B是核糖、脱氧核糖或核酸类似物主链残基；

L独立地是接头；和

Ar的每一实例独立地是2至5环稠合的多环芳香族部分。

3.根据权利要求1所述的基因识别试剂，其中所述核酸或核酸类似物主链残基为核酸类似物主链残基。

4.根据权利要求3所述的基因识别试剂，其中所述核酸类似物主链残基包括构象预组织残基。

5.根据权利要求4所述的基因识别试剂，其中所述构象预组织核酸类似物主链残基为γPNA、LNA或乙二醇核酸主链残基。

6.根据权利要求4所述的基因识别试剂，其中所述构象预组织核酸类似物主链残基为γPNA主链残基。

7.根据权利要求6所述的基因识别试剂，其中所述γPNA主链残基中的一个或多个被包含具有1到100个乙二醇残基的乙二醇单元的基团取代，例如：-(OCH₂-CH₂)_qOP₁；-(OCH₂-CH₂)_q-NHP₁；-(SCH₂-CH₂)_q-SP₁；-(OCH₂-CH₂)_r-OH；-(OCH₂-CH₂)_r-NH₂；-(OCH₂-CH₂)_r-NHC(NH)NH₂；或-(OCH₂-CH₂)_r-S-S[CH₂CH₂]_sNHC(NH)NH₂，其中P₁是H、(C₁-C₈)烷基、(C₂-C₈)烯基、(C₂-C₈)炔基、(C₃-C₈)芳基、(C₃-C₈)环烷基、(C₃-C₈)芳基(C₁-C₆)亚烷基或(C₃-C₈)环烷基(C₁-C₆)亚烷基；q是0到50的整数；r是1到50的整数，且s是1到50的整数，并且任选地通过(C₁-C₆)二价烃基接头连接到一个或多个γPNA主链残基。

8.根据权利要求4所述的基因识别试剂，其中所述构象预组织核酸类似物主链残基为L-γPNA。